Biyofarma · FDA Onayları · Hisse
PTCT PTC Therapeutics
PTC Therapeutics Inc., nadir görülen hastalıklarla yaşayan çocuk ve yetişkinlere fayda sağlayan, klinik olarak farklılaştırılmış ilaçları keşfeden, geliştiren ve ticarileştiren bir biyofarmasötik şirketidir. Nöroloji ve metabolizma ile ilgili nadir hastalıklar için yeni tedavi yöntemlerinin geliştirilmesine odaklanan, …
Kayıtlı varlıklar: ataluren, isaralgagene civaparvovec, sepiapterin, votoplam
Katalizör takvimi
PTCT için tarihli katalizörler, yakın zamanda karara bağlananlar dahil.
Son birincil kaynak olayları
PTCT için tüm birincil kaynak olaylar, en yeniler önce.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen terapisini satın alacak
PTC Therapeutics, Sangamo’nun Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen terapi programını 111 milyon dolar peşin artı FDA hızlandırılmış ve tam onayına bağlı 100 milyon dolara kadar koşullu kilometre taşları için satın almak üzere varlık alım anlaşması imzaladı. İşlem, 10 Eylül 2026 tarihine planlanan İflas Mahkemesi onayına ve diğer olağan kapanış koşullarına tabidir; hedef kapanış tarihi 15 Ekim 2026’dır.
PTCTPTC TherapeuticsPTC, ST-920 Fabry gen terapisi için satın alma gerçekleştirecek; BLA dosyası 2026 Q4'te planlanıyor
PTC, Sangamo'dan Fabry hastalığı için BLA aşamasında olan AAV gen terapisi ST-920'yi satın almak için kazanan teklif sahibi olarak seçildi. Şirket, mevcut nadir hastalık altyapısını kullanarak hızlandırılmış onay için 2026 Q4'te kademeli BLA sunumunu tamamlamayı planlıyor. Satın alma işlemi, 2026 yılının son çeyreği sonu veya 2026 yılının dördüncü çeyreği başında beklenen iflas mahkemesi onayı ve diğer kapanış koşullarına tabidir.
PTCTPTC TherapeuticsPTCT: PIVOT-HD çalışmasının 24 aylık olumlu PIVOT-HD üst satır sonuçları votoplam için HD
PTC, votoplamın PIVOT-HD uzatma çalışmasının 24 aylık ara analizinden olumlu üst satır sonuçlarını bildirdi; cUHDRS üzerinde doza bağlı fayda göstererek 10 mg dozda hastalık ilerlemesinde %52 yavaşlama ve devam eden olumlu güvenlik profili sağladı. Veriler, Novartis tarafından yürütülen devam eden küresel Faz 3 INVEST-HD çalışmasını desteklemektedir; ilk hastanın doz alması, Q2 2026'da PTC'ye 50 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini tetikleyecek ve PTC ile Novartis artık potansiyel düzenleyici etkileşimler konusunda uyum sağlayacaktır.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, Translarna NDA başvurusunu FDA geri bildirimi sonrası geri çekti
PTC, Translarna (ataluren) için anlamsız mutasyon DMD endikasyonunda NDA yeniden başvurusunu geri çekti. FDA, sunulan verilerin etkinlik açısından önemli kanıt eşiğini karşılamasının olası olmadığını belirtti. Bu geri çekme, ürün için mevcut ABD düzenleyici inceleme sürecini sonlandırıyor.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, 2 Aralık 2025 için Ar-Ge Günü planlıyor
PTC, 2 Aralık 2025'te New York'ta bir Ar-Ge Günü düzenleyecek. Etkinlikte Sephience lansmanı ve votoplam ile vatiquinone dahil pipeline programları hakkında güncellemeler sunulması bekleniyor.
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, Inc. · Tam Yanıt Mektubu (Complete Response Letter), NDA 220049
FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.
Piyasa değeri yakın şirketler
Aynı sektörde piyasa değeri PTCT şirketine en yakın olanlar.
RYTMRhythmPiyasa değeri $5,8 Mr · 1 izlenen ilaç · 3 yaklaşan katalizör
IMVTImmunovantPiyasa değeri $5,8 Mr
COGTCogentPiyasa değeri $6,0 Mr · 1 izlenen ilaç
CGONCG OncologyPiyasa değeri $6,1 Mr · 1 izlenen ilaç · 4 yaklaşan katalizör
MIRMMirumPiyasa değeri $5,6 Mr · 4 izlenen ilaç · 8 yaklaşan katalizör
CELCCelcuityPiyasa değeri $6,1 Mr · 1 izlenen ilaç · 3 yaklaşan katalizör
ALKSAlkermesPiyasa değeri $5,6 Mr · 2 izlenen ilaç · 5 yaklaşan katalizör
SRRKScholar RockPiyasa değeri $5,5 Mr · 1 izlenen ilaç · 3 yaklaşan katalizör