PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920'yi satın alıyor; BLA başvurusu 2026 4. Çeyrekte bekleniyor

PTC Therapeutics, Sangamo'dan Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen tedavisi programını 111 milyon $ peşin ödeme artı düzenleyici kilometre taşlarında 100 milyon $'a kadar bedelle satın aldı. Şirket artık BLA başvurusunu 2026 4. Çeyrekte tamamlamayı bekliyor; potansiyel hızlandırılmış onay ve ticari lansman 2027'de.

sepiapterin · NCT06302348 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 kayıt güncellemesi

durum: TAMAMLANDI → SONLANDIRILDI; katılımcı sayısı: 270 → 265; neden_durduruldu: → Sponsor kararı; birincil_sonlanım_noktaları: ['Adverse Events Yaşayan Katılımcı Sayısı', 'Laboratuvar Parametre Anormallikleri Olan Katılımcı Sayısı', 'Anormal Fiziksel Bulguları Olan Katılımcı Sayısı'] → ['Tedaviye Bağlı Ortaya Çıkan Advers Olaylar (TEAE) Yaşayan Katılımcı Sayısı']

votoplam · NCT07326709 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

PTC Therapeutics, ST-920'yi Sangamo'dan satın alma işlemini tamamladı

PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için BLA aşamasında bir gen tedavisi olan ST-920'yi Sangamo Therapeutics'ten satın alma işlemini tamamladı. Şirket artık BLA başvurusunu 2026 yılının 4. çeyreğinde tamamlamayı bekliyor.

PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920 (isaralgagene civaparvovec) satın alımını tamamladı

PTC Therapeutics, ST-920'yi Sangamo'dan satın alımını tamamladı. Hızlandırılmış onay için aşamalı BLA başvurusu 2026 yılının 4. çeyreğinde tamamlanması bekleniyor. Varlık halihazırda FDA Yetim İlaç, Hızlı İzleme ve RMAT statülerine sahiptir.

PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen terapisini satın alacak

PTC Therapeutics, Sangamo’nun Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen terapi programını 111 milyon dolar peşin artı FDA hızlandırılmış ve tam onayına bağlı 100 milyon dolara kadar koşullu kilometre taşları için satın almak üzere varlık alım anlaşması imzaladı. İşlem, 10 Eylül 2026 tarihine planlanan İflas Mahkemesi onayına ve diğer olağan kapanış koşullarına tabidir; hedef kapanış tarihi 15 Ekim 2026’dır.

PTC, ST-920 Fabry gen terapisi için satın alma gerçekleştirecek; BLA dosyası 2026 Q4'te planlanıyor

PTC, Sangamo'dan Fabry hastalığı için BLA aşamasında olan AAV gen terapisi ST-920'yi satın almak için kazanan teklif sahibi olarak seçildi. Şirket, mevcut nadir hastalık altyapısını kullanarak hızlandırılmış onay için 2026 Q4'te kademeli BLA sunumunu tamamlamayı planlıyor. Satın alma işlemi, 2026 yılının son çeyreği sonu veya 2026 yılının dördüncü çeyreği başında beklenen iflas mahkemesi onayı ve diğer kapanış koşullarına tabidir.

PTCT: PIVOT-HD çalışmasının 24 aylık olumlu PIVOT-HD üst satır sonuçları votoplam için HD

PTC, votoplamın PIVOT-HD uzatma çalışmasının 24 aylık ara analizinden olumlu üst satır sonuçlarını bildirdi; cUHDRS üzerinde doza bağlı fayda göstererek 10 mg dozda hastalık ilerlemesinde %52 yavaşlama ve devam eden olumlu güvenlik profili sağladı. Veriler, Novartis tarafından yürütülen devam eden küresel Faz 3 INVEST-HD çalışmasını desteklemektedir; ilk hastanın doz alması, Q2 2026'da PTC'ye 50 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini tetikleyecek ve PTC ile Novartis artık potansiyel düzenleyici etkileşimler konusunda uyum sağlayacaktır.

PTC Therapeutics, Translarna NDA başvurusunu FDA geri bildirimi sonrası geri çekti

PTC, Translarna (ataluren) için anlamsız mutasyon DMD endikasyonunda NDA yeniden başvurusunu geri çekti. FDA, sunulan verilerin etkinlik açısından önemli kanıt eşiğini karşılamasının olası olmadığını belirtti. Bu geri çekme, ürün için mevcut ABD düzenleyici inceleme sürecini sonlandırıyor.

PTC Therapeutics, 2 Aralık 2025 için Ar-Ge Günü planlıyor

PTC, 2 Aralık 2025'te New York'ta bir Ar-Ge Günü düzenleyecek. Etkinlikte Sephience lansmanı ve votoplam ile vatiquinone dahil pipeline programları hakkında güncellemeler sunulması bekleniyor.

PTC Therapeutics, Inc. · tam yanıt mektubu (NDA 220049)

FDA, NDA 220049 için 2025-08-18 tarihli tam yanıt mektubu yayınladı.