PTCT: PIVOT-HD çalışmasının 24 aylık olumlu PIVOT-HD üst satır sonuçları votoplam için HD

PTC, votoplamın PIVOT-HD uzatma çalışmasının 24 aylık ara analizinden olumlu üst satır sonuçlarını bildirdi; cUHDRS üzerinde doza bağlı fayda göstererek 10 mg dozda hastalık ilerlemesinde %52 yavaşlama ve devam eden olumlu güvenlik profili sağladı. Veriler, Novartis tarafından yürütülen devam eden küresel Faz 3 INVEST-HD çalışmasını desteklemektedir; ilk hastanın doz alması, Q2 2026'da PTC'ye 50 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini tetikleyecek ve PTC ile Novartis artık potansiyel düzenleyici etkileşimler konusunda uyum sağlayacaktır.

Temel olgular

Bildirildi: 7 May 2026 20:09
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: PTCTPTC Therapeutics
Varlık: votoplam
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
kilometre taşı: 50 milyon $
cUHDRS yararı: 10 mg dozda hastalık ilerlemesinin %52 yavaşlaması

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Kurumsal Güncelleme Sağlıyor ve İlk Çeyrek 2026 Finansal Sonuçlarını Rapor Ediyor – İlk çeyrek 2026 toplam geliri 273 milyon dolar, bunun 226 milyon doları ürün geliri olup, 2026 tam yıl rehberliğinin yükseltilmesini destekliyor – – Global Sephience™ (sepiapterin) lansman ivmesi devam ediyor; ilk çeyrek 2026 geliri 125 milyon dolar olup, çeyreklik bazda %36 büyüme gösteriyor – – Votoplamın PIVOT-HD uzatma çalışmasının 24 aylık ara analizinden olumlu üst satır sonuçları, devam eden küresel Faz 3 INVEST-HD çalışmasını ve potansiyel düzenleyici etkileşimleri destekliyor – – FDA geri bildirimine dayalı olarak açık etiketli vatiquinone kayıt çalışması Q3 2026'da başlatılacak – WARREN, N.J., 7 Mayıs 2026 –

SEC 8-K