PTC Therapeutics, Translarna NDA başvurusunu FDA geri bildirimi sonrası geri çekti

PTC, Translarna (ataluren) için anlamsız mutasyon DMD endikasyonunda NDA yeniden başvurusunu geri çekti. FDA, sunulan verilerin etkinlik açısından önemli kanıt eşiğini karşılamasının olası olmadığını belirtti. Bu geri çekme, ürün için mevcut ABD düzenleyici inceleme sürecini sonlandırıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 12 Şub 2026 22:10
Olay: Diğer
Yön: Olumsuz
Şirket: PTCTPTC Therapeutics
Varlık: ataluren
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics, Translarna™ ile ilgili düzenleyici güncelleme sağlıyor WARREN, N.J., 12 Şubat 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) inceleme geri bildirimi sonrası Translarna™ (ataluren) için anlamsız mutasyon Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi amacıyla yapılan Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yeniden başvurusunu geri çektiğini duyurdu. “FDA, bugüne kadarki incelemesine dayanarak NDA başvurusunda yer alan verilerin Translarna onayını desteklemek için Ajans’ın önemli etkinlik kanıtı eşiğini karşılamasının olası olmadığını belirtti. Bu nedenle NDA başvurusunu geri çekme kararı aldık,” dedi PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, M.D. “W

SEC 8-K