Birincil kaynak kaydı
PTC, Sangamo'dan Fabry hastalığı için BLA aşamasında olan AAV gen terapisi ST-920'yi satın almak için kazanan teklif sahibi olarak seçildi. Şirket, mevcut nadir hastalık altyapısını kullanarak hızlandırılmış onay için 2026 Q4'te kademeli BLA sunumunu tamamlamayı planlıyor. Satın alma işlemi, 2026 yılının son çeyreği sonu veya 2026 yılının dördüncü çeyreği başında beklenen iflas mahkemesi onayı ve diğer kapanış koşullarına tabidir.
EX-99.1 2 tmb-20260812xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC, BLA Aşamasındaki ST-920 Fabry Hastalığı Programını Satın Alarak Nadir Hastalık Portföyünü Genişletiyor – Planlanan satın alma, mevcut düzenleyici ve ticari altyapı ile Fabry tedavisi ticarileştirme konusundaki liderlik deneyimini kullanıyor – – ST-920, Fabry hastalığında eksik olan enzim için uzun vadeli klinik faydaları ve güvenlik profili gösteren tek seferlik uygulanan bir AAV gen terapisidir – – BLA sunumunun 2026 Q4'te tamamlanması ve 2027'de ticari lansman potansiyeli bekleniyor – – PTC, bugün 12 Ağustos'ta saat 17:00 ET'de bir konferans çağrısı düzenleyecek – WARREN, N.J., 12 Ağustos 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) bugün, BLA aşamasında tek seferlik
PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920 AAV gen terapisini satın alacak