PTC Therapeutics, Fabry hastalığı için ST-920 (isaralgagene civaparvovec) satın alımını tamamladı

PTC Therapeutics, ST-920'yi Sangamo'dan satın alımını tamamladı. Hızlandırılmış onay için aşamalı BLA başvurusu 2026 yılının 4. çeyreğinde tamamlanması bekleniyor. Varlık halihazırda FDA Yetim İlaç, Hızlı İzleme ve RMAT statülerine sahiptir.

Temel olgular

Bildirildi: 21 Eyl 2026 20:34
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: PTCTPTC Therapeutics
Varlık: isaralgagene civaparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Ek 99.1 PTC, ST-920 Fabry Hastalığı Gen Tedavisinin Satın Alımını Tamamladı – BLA başvurusunun tamamlanmasının 2026 yılının 4. çeyreğinde beklenmesi – WARREN, N.J., 21 Eylül 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) bugün, Sangamo Therapeutics, Inc. ile daha önce duyurulan ST-920 – Fabry hastalığı için BLA aşamasında, tek seferde uygulanan AAV gen tedavisi – satın alma anlaşmasını tamamladığını duyurdu. ST-920 için FDA'ya hızlandırılmış onay amacıyla aşamalı BLA başvurusu 2026 yılının 4. çeyreğinde tamamlanması bekleniyor. “Ekibimiz ST-920 BLA başvurusunu tamamlamayı ve kronik enzim replasman tedavisinin sınırlamalarını ele alan tek seferde uygulanan, güvenli ve etkili kalıcı hastalık tedavisini Fabry topluluğuna potansiyel olarak getirmeyi s

SEC 8-K