Mirum, Pediatrik FOP'ta zilurgisertib için PROGRESS Kohort 2 Topline Sonuçlarını Olumlu Bildirdi

PROGRESS Kohort 2, 24. haftada etkinlik son noktalarına ulaştı; zilurgisertib'in toplam HO lezyon hacmini 8,09 cm³ azalttığı (plaseboya karşı +9,14 cm³), tedavi edilen tüm hastalarda yeni HO lezyonlarını önlediği ve CAJIS eklem hareketliliği skorlarını iyileştirdiği görüldü. Güvenlilik profili Kohort 1 ile uyumlu olup yeni sinyal gözlenmedi. Bu veriler, mevcut onayı (≥12 yaş) 6 ila <12 yaş arası çocukları kapsayacak şekilde genişletmek için 2027'in ilk yarısında bir sNDA dosyalamasını destekleyecektir.

Temel olgular

Bildirildi: 26 Eki 2026 20:47
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: MIRMMirum
Varlık: zilurgisertib
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
CAJIS değişimi: -0,80 ile -0,09 puan
yeni HO lezyonları: %0 ile %7,7
HO lezyon hacmi değişimi: -8,09 ile +9,14 cm³ (p=0,003)

Kaynak alıntısı

Mirum Pharmaceuticals, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Hastalığı Olan 6 ila <12 Yaş Arası Pediatrik Hastalarda ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) İçin Dönüm Noktası Niteliğindeki PROGRESS Çalışmasının 2. Kohortundan Olumlu Sonuçlar Açıkladı Mirum Pharmaceuticals, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Hastalığı Olan 6 ila <12 Yaş Arası Pediatrik Hastalarda ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) İçin Dönüm Noktası Niteliğindeki PROGRESS Çalışmasının 2. Kohortundan Olumlu Sonuçlar Açıkladı - Zilurgisertib toplam HO lezyon hacmini azalttı ve klinisyen tarafından değerlendirilen eklem hareketliliğini iyileştirdi; zilurgisertib ile tedavi edilen hiçbir hastada yeni HO lezyonu gelişmedi - Mirum, ATEBRIOZ endikasyonunu 6 ila <12 yaş arası pediatrik hastaları kapsayacak şekilde genişletmek için 2027'in ilk ya

SEC 8-K