Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD'ı (apitegromab-mstn) SMA için onayladı

FDA, SMA hastalarında SMN2 arka plan tedavisi alan ≥2 yaş hastalarda ilk kas hedefli tedavi olarak ISEMBYLD için tam onay verdi. Onay, HFMSE ölçeğinde istatistiksel olarak anlamlı motor fonksiyon kazanımları gösteren Faz 3 SAPPHIRE verileriyle destekleniyor. ABD ticari lansmanı ürün sevkiyatlarıyla birlikte birkaç gün içinde başlayacak.

Temel olgular

Bildirildi: 14 Eyl 2026 12:00
Olay: FDA onayı
Yön: Olumlu
Şirket: SRRKScholar Rock
Varlık: apitegromab
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
hfmse responders: 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement: 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population: >500 individuals across studies
extension enrollment: 98% of SAPPHIRE participants

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Duyurusu FDA Onayı ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), Spinal Kas Atrofisi (SMA) olan Çocuklar ve Yetişkinler için İlk ve Tek Kas Hedefli Tedavi 11 Eylül 2026 · ISEMBYLD , şu anda survival motor nöron 2 (SMN2) hedefli bir tedavi alan SMA'lı tüm yetişkinler ve ≥2 yaş çocuklar için onaylanmıştır · ISEMBYLD 10 mg/kg önerilen dozu, plaseboya kıyasla altın standart Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği-Genişletilmiş (HFMSE) ile ölçülen motor fonksiyonda klinik olarak anlamlı 2,2 puanlık iyileşme gösterdi; tüm hastalar SMN2 hedefli arka plan tedavisi alıyordu (p = 0,0121*) · ISEMBYLD hastaların %34,2'sinde HFMSE'de ≥ 3 puan artış gösterdi; karşılaştırma

SEC 8-K