Varlık profili

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Endikasyon: Sanfilippo sendromu tip A (MPS IIIA)
Diğer adları: rebisufligene etisparvovec

Şirket

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ABD merkezli bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, öncelikli olarak yıkıcı genetik rahatsızlıklara odaklanarak, ciddi, nadir ve ultra nadir hastalıkların tedavisi için yeni ürünleri belirler, satın alır, geliştirir ve ticarileş…

RARE canlı analizini başlat 8 ajanlı yapay zekâ analizi çalıştır Hisse özeti

Takvimde

Eyl 2026

19 Eyl 2026

3 gün içinde

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA, UX111 BLA'sını kabul etti, PDUFA tarihini 19 Eylül 2026 olarak belirledi

FDA kararı (PDUFA)SEC 8-K

Ağu 2027

~ Ağu 2027

RAREUltragenyx

UX111: Faz 3 çalışmasının (NCT04360265) birincil sonlanım noktası veri toplamayı tamamlaması bekleniyor (topline sonuçlar genellikle bunu takiben açıklanır)

Birincil sonlanım verisi toplama tamamlandıClinicalTrials.govYalnızca ay

Mar 2029

~ Mar 2029

RAREUltragenyx

UX111: Faz 2/Faz 3 çalışmasının (NCT02716246) birincil sonlanım noktası veri toplamayı tamamlaması bekleniyor (topline sonuçlar genellikle bunu takiben açıklanır)

Birincil sonlanım verisi toplama tamamlandıClinicalTrials.govYalnızca ay

Zaman çizelgesi

En yeniler önce.

Önemli

5 May 2026

20:06

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA, UX111 BLA'yı kabul etti, PDUFA tarihi 19 Eylül 2026 olarak belirlendi

Başvuru kabul edildiSEC 8-K Kaydı aç

Önemli

12 Şub 2026

21:11

RAREUltragenyx

Ultragenyx, UX111 BLA yeniden sunumuna ilişkin IRL aldı

Başvuru kabul edildiSEC 8-K Kaydı aç

Önemli

3 Şub 2026

13:15

RAREUltragenyx

Ultragenyx UX111 BLA başvurusunu yeniden sunuyor; PDUFA'nın 2026 3. çeyrekte olması bekleniyor

Başvuru yapıldıSEC 8-K Kaydı aç

Hazırlık kontrol listesi

Yalnızca kamuya açık olgular. Asla onay olasılığı yayımlamayız.

15 Eyl 2026 tarihinde güncellendi

Birincil sonlanım noktası karşılandıBilinmiyor

Genel sağkalım anlamlı veya eğilimliBilinmiyor

ABD/Batılı hasta payıOlumlu

9 merkezden 3 tanesi ABD'de

Danışma komitesi planlandıOlumlu

Danışma komitesi duyurulmadı

PDUFA tarihi uzatıldıOlumlu

Hedef tarih 2026-09-19 değişmedi

Üretim tesisi denetim kaydıBilinmiyor

Kamuya açık denetim kaydı yok

Şirket dil sinyalleri (etiket görüşmeleri)Bilinmiyor

Aynı sınıf emsaliBilinmiyor

İlgili şirketler

Her ilişki, onu beyan eden bildirimle desteklenir.

RAREUltragenyxSahip

SEC 8-K 5 May 2026
SEC 8-K 12 Şub 2026
SEC 8-K 3 Şub 2026

Her tarihi bağlantılı birincil kaynakla doğrulayın. Yalnızca bilgilendirme amaçlıdır. Yatırım tavsiyesi değildir. SimianX'in FDA veya SEC ile bağlantısı yoktur.

Kayıtlı çalışmalar

Kayıt no	Faz	Durum	Birincil tamamlanma	Katılımcı	Merkez
NCT02716246	Faz 2/3	Katılımcı alınıyor	1 Mar 2029	36	5 merkezden 2 tanesi ABD'de
NCT04360265	Faz 3	Davetle kayıt	1 Ağu 2027	41	4 merkezden 1 tanesi ABD'de

Ultragenyx şirketinin diğer varlıkları

Aynı şirketin bu sektörde izlenen diğer ilaç ve adayları.

pariglasgene brecaparvovecglikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa)setrusumabosteogenezis imperfekta triheptanoin