Ultragenyx, MPS IIIA İçin FAYUVI (UX111) Onayı Aldı

FDA, MPS IIIA (Sanfilippo sendromu Tip A) hastası pediatrik hastalar için FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111) standard tam onay verdi. Bu, endikasyon için onaylanan ilk tedavi ve Ultragenyx için ikinci gen tedavisi onayıdır. Şirket ayrıca Öncelikli İnceleme Kuponu da aldı.

Temel olgular

Bildirildi: 17 Eyl 2026 19:55
Olay: FDA onayı
Yön: Olumlu
Şirket: RAREUltragenyx
Varlık: UX111
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 19 Eyl 2026 · Onaylandı

Kaynak alıntısı

8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 BİRLEŞİK DEVLETLER MENKUL KIYMETLER VE BORSALAR KOMİSYONU WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CARİ RAPOR 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 13 veya 15(d) Bölümüne Göre Rapor Tarihi (En erken olay rapor tarihi): 17 Eylül 2026 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Kayıtlı Olanın Tam Adı) Delaware 001-36276 27-2546083 (Kuruluş Yeri veya Diğer Yargı Bölgesi) (Komisyon Dosya Numarası) (Vergi Mükellefi Kimlik Numarası) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Ana İdari Ofis Adresi) (Posta Kodu) Kayıtlı Kişinin Telefon Numarası, Alan Kodu Dahil: 415 483-8800 (Önceki Adı veya Önceki Adres, Son Rapordan Beri Değiştiyse) Form 8- ise aşağıdaki kutuyu işaretleyin

SEC 8-K