RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA, GENGLYCOS'u (pariglasgene brecaparvovec-opnr) ruhsatlandırdı

FDA'nın Purple Book'unda BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) 2026-08-19 tarihinde ruhsatlandırılmış olarak listelenmiştir.

Ultragenyx, Esjay ile DOJOLVI patent davasında uzlaştı

Ultragenyx and Baylor Research Institute settled ANDA patent litigation with Esjay, granting Esjay a royalty-free license to market generic triheptanoin (DOJOLVI) starting January 1, 2033 (or July 1, 2033 if pediatric exclusivity is granted). Similar litigation against other ANDA filers remains pending.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA tarihi 23 Ağustos 2026 olarak belirlendi

FDA, DTX401 BLA başvurusunu GSDIa için kabul etti ve PDUFA işlem tarihini 23 Ağustos 2026 olarak belirledi. MPS IIIA için UX111 BLA başvurusu için ikinci bir PDUFA tarihi olan 19 Eylül 2026 da belirlendi. Bu iki yaklaşan işlem tarihi, şirketin gen-terapi boru hattı için bir sonraki düzenleyici kilometre taşlarıdır.

Ultragenyx: FDA, UX111 BLA'yı kabul etti, PDUFA tarihi 19 Eylül 2026 olarak belirlendi

FDA, MPS IIIA'da hızlandırılmış onay için UX111 (rebisufligene etisparvovec) yeniden sunulan BLA'yı kabul etti ve PDUFA işlem tarihini 19 Eylül 2026 olarak belirledi. Yeniden sunum, doğal geçmişe kıyasla kalıcı klinik iyileşme gösteren sekiz yıla kadar takip verilerini içeriyordu.

Ultragenyx, UX111 BLA yeniden sunumuna ilişkin IRL aldı

Şirket, UX111 için Ocak 2026 tarihinde yeniden sunulan BLA'ya ilişkin olarak ek CMC dokümantasyonu talep eden bir Eksik Yanıt Mektubu aldı. Şirket, talep edilen bilgileri daha sonraki bir yeniden sunumda sağlamayı planlamaktadır.

Ultragenyx UX111 BLA başvurusunu yeniden sunuyor; PDUFA'nın 2026 3. çeyrekte olması bekleniyor

Ultragenyx, hızlandırılmış onay almak amacıyla UX111 için BLA başvurusunu yeniden sundu. FDA'nın incelemeyi altı ay içinde tamamlaması bekleniyor ve PDUFA tarihi 2026 3. çeyrek olarak belirleniyor. Yeniden sunumu destekleyen uzun vadeli klinik veriler de açıklandı.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA tarihi Q3 2026 olarak belirlendi

DTX401 için BLA kademeli başvurusu Aralık 2025'te tamamlandı. FDA şimdi PDUFA hedef eylem tarihini 2026 üçüncü çeyreğine atadı ve GSDIa için bu AAV gen terapisinin potansiyel onayı için net bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturdu.

Ultragenyx, DTX401 için GSDIa'da kademeli BLA başvurusunu tamamlıyor

Ultragenyx, DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) için GSDIa'da FDA'ya kademeli BLA başvurusunu tamamladı. Başvuru, Ağustos 2025'te dosyalanan klinik öncesi ve klinik modüllerin ardından nihai CMC modülünü de içermektedir. Başvuru, 52 tedavi edilen hastada mısır nişastası alımında azalma, euglisemi devamı ve yaşam kalitesinde iyileşme gösteren Faz 3 GlucoGene verileriyle desteklenmektedir.

Ultragenyx: UX143 Faz 3 Orbit/Cosmic nihai analizinin 2025 sonu bekleniyor

Belge, osteogenezis imperfekta hastalarında setrusumab (UX143) için Faz 3 Orbit ve Cosmic çalışmalarının, hastalar en az 18 ay tedavi gördükten sonra nihai analizlere doğru ilerlediğini belirtiyor. Bu çalışmalardan elde edilen verilerin 2025 sonu civarında bekleniyor.