Ultragenyx: DTX401 PDUFA tarihi Q3 2026 olarak belirlendi

DTX401 için BLA kademeli başvurusu Aralık 2025'te tamamlandı. FDA şimdi PDUFA hedef eylem tarihini 2026 üçüncü çeyreğine atadı ve GSDIa için bu AAV gen terapisinin potansiyel onayı için net bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturdu.

Temel olgular

Bildirildi: 12 Oca 2026 12:45
Olay: PDUFA tarihi belirlendi
Yön: Olumlu
Şirket: RAREUltragenyx
Varlık: pariglasgene brecaparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 23 Ağu 2026 · Sonuç kaydedilmedi

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx J.P. Morgan Yıllık Sağlık Konferansı'nda Finansal ve İş Güncellemeleri Sağlıyor Ön 2025 toplam geliri 672 milyon ila 674 milyon dolar, rehberliğin üst sınırını aşıyor 31 Aralık 2025 itibarıyla yaklaşık 735 milyon dolar nakit ve yatırımlar 2026 beklenen katalizörler arasında iki potansiyel onay ve Angelman sendromu için GTX-102 Faz 3 Aspire çalışmasından dönüm noktası Faz 3 verileri yer alıyor NOVATO, Calif. – 12 Ocak 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ciddi nadir ve ultra-nadir genetik hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirketi, bugün ön denetimsiz 2025 gelir sonuçlarını, 2025 yıl sonu nakit ve yatırımları ve p

SEC 8-K