Ultragenyx: DTX401 PDUFA tarihi 23 Ağustos 2026 olarak belirlendi

FDA, DTX401 BLA başvurusunu GSDIa için kabul etti ve PDUFA işlem tarihini 23 Ağustos 2026 olarak belirledi. MPS IIIA için UX111 BLA başvurusu için ikinci bir PDUFA tarihi olan 19 Eylül 2026 da belirlendi. Bu iki yaklaşan işlem tarihi, şirketin gen-terapi boru hattı için bir sonraki düzenleyici kilometre taşlarıdır.

Temel olgular

Bildirildi: 4 Ağu 2026 20:09
Olay: PDUFA tarihi belirlendi
Yön: Nötr
Şirket: RAREUltragenyx
Varlık: pariglasgene brecaparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 23 Ağu 2026 · Sonuç kaydedilmedi

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

SEC 8-K