Varlık profili

pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)

Endikasyon
glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa)
Diğer adları
DTX401, DTX401 AAV gene therapy
ŞirketRAREUltragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ABD merkezli bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, öncelikli olarak yıkıcı genetik rahatsızlıklara odaklanarak, ciddi, nadir ve ultra nadir hastalıkların tedavisi için yeni ürünleri belirler, satın alır, geliştirir ve ticarileş…

Kayıtlı çalışmalar

Kayıt noFazDurumBirincil tamamlanmaKatılımcıMerkez
NCT03517085Faz 1/2Tamamlandı2 Kas 2021126 merkezden 3 tanesi ABD'de
NCT05139316Faz 3Tamamlandı20 Şub 20244920 merkezden 9 tanesi ABD'de

Ultragenyx şirketinin diğer varlıkları

Aynı şirketin bu sektörde izlenen diğer ilaç ve adayları.