Ultragenyx, DTX401 için GSDIa'da kademeli BLA başvurusunu tamamlıyor

Ultragenyx, DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) için GSDIa'da FDA'ya kademeli BLA başvurusunu tamamladı. Başvuru, Ağustos 2025'te dosyalanan klinik öncesi ve klinik modüllerin ardından nihai CMC modülünü de içermektedir. Başvuru, 52 tedavi edilen hastada mısır nişastası alımında azalma, euglisemi devamı ve yaşam kalitesinde iyileşme gösteren Faz 3 GlucoGene verileriyle desteklenmektedir.

Temel olgular

Bildirildi: 30 Ara 2025 21:11
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: RAREUltragenyx
Varlık: pariglasgene brecaparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K