Birincil kaynak kaydı
ÖnemliBaşvuru kabul edildi
Ultragenyx: FDA, UX111 BLA'yı kabul etti, PDUFA tarihi 19 Eylül 2026 olarak belirlendi
FDA, MPS IIIA'da hızlandırılmış onay için UX111 (rebisufligene etisparvovec) yeniden sunulan BLA'yı kabul etti ve PDUFA işlem tarihini 19 Eylül 2026 olarak belirledi. Yeniden sunum, doğal geçmişe kıyasla kalıcı klinik iyileşme gösteren sekiz yıla kadar takip verilerini içeriyordu.
Temel olgular
- Bildirildi
- 5 May 2026 20:06
- Olay
- Başvuru kabul edildi
- Yön
- Olumlu
- Şirket
RAREUltragenyx- Varlık
- UX111
- Kaynak
- SEC 8-K
- Güvenilirlik
- Kaynaklı
- Takvim
- FDA kararı (PDUFA) · 19 Eyl 2026
Kaynak alıntısı
EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 İletişim Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Yatırımcılar Joshua Higa ir@ultragenyx.com Medya Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx İlk Çeyrek 2026 Finansal Sonuçlarını ve Kurumsal Güncellemeyi Rapor Ediyor İlk çeyrek toplam geliri 136 milyon $, Crysvita® geliri 93 milyon $ ve Dojolvi® geliri 18 milyon $ 2026 finansal rehberliğini teyit ediyor, toplam gelir 730 milyon $ ila 760 milyon $ ve birleşik Ar-Ge ve SG&A giderlerinin 2025'e kıyasla sabit veya hafif düşüş göstermesini içeriyor; 2027'de kârlılığa ulaşma yolunda ilerliyor GTX-102 Angelman sendromu için: Faz 1/2 klinik çalışmadan yeni uzun vadeli veriler birden fazla alanda kalıcı ve iyileşen etkileri destekliyor; Faz 3 verilerinin 2026'nın ikinci yarısında bekleniyor NOVATO