FULC: Pociredir 20 mg kohortunda PIONEER SCD çalışmasında Hafta 6'da %9,9 HbF artışı

Fulcrum, orak hücre hastalığında pociredir'in 20 mg kohortuna ait ilk Faz 1b PIONEER sonuçlarını açıkladı; ortalama mutlak HbF'de Hafta 6'da %9,9 artışla net bir doz-yanıt gösterildi (12 mg kohortunda %5,6'ya karşılık). Hastaların %58'inde Hafta 6'da HbF ≥%20'ye ulaşıldı ve Hafta 12'de >3,75 kat HbF indüksiyonu gözlendi. Pociredir genel olarak iyi tolere edildi ve tedaviye bağlı ciddi advers olay görülmedi.

Temel olgular

Bildirildi: 8 Ara 2025 11:32
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: FULCFulcrum
Varlık: pociredir
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
N: 12
Doz: 20 mg
başlangıç hbf ortalaması: %7.1
başlangıç hbf medyanı: %7.3

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics, Pociredir'in Orak Hücre Hastalığında Faz 1b PIONEER Çalışmasının 20 mg Doz Kohortundan Elde Edilen Olumlu İlk Sonuçları 67. Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı'nda Açıkladı ― Net doz-yanıt gözlendi; Hafta 6 zaman noktasında güçlü ve klinik olarak anlamlı fetal hemoglobin (HbF) indüksiyonu (n=12): 20 mg kohortunda ortalama mutlak HbF Hafta 6'da %9,9 arttı (12 mg kohortunda Hafta 6'da %5,6'ya karşılık); 20 mg kohortundaki 12 hastanın 7'sinde (%58) mutlak HbF seviyeleri ≥%20'ye ulaştı ― ― 20 mg kohortunda 11 Kasım 2025 veri kesim tarihi itibarıyla Hafta 12 ziyaretine ulaşan hastalarda (n=6) Hafta 12'de ortalama >3,75 kat HbF indüksiyonu, 12 mg kohortunda ise Hafta 12'de 2,4 kat indüksiyon ― ―

SEC 8-K

Bu varlık hakkında daha fazlası

Dikkate değer

12 Oca 2026

13:18

FULCFulcrum

FULC: Pociredir 20 mg kohort verisi güncellemesi Q1 2026 için planlandı

Konferans sunumuSEC 8-K