SLDB: INSPIRE DUCHENNE ara verileri; FDA toplantısı 2026 1. yarısında planlandı

8-K, 23 katılımcıdan elde edilen olumlu ara Faz 1/2 verilerini bildiriyor; ortalama %58 mikrodistrofin ekspresyonu ve DAPC restorasyonu ile kas koruma biyobelirteçleri arasında güçlü korelasyonlar gösteriyor. Şirket, 30 katılımcıyı dozladıktan ve IMPACT DUCHENNE Faz 3 çalışmasını ABD dışı bölgelerde başlattıktan sonra, hızlandırılmış onay dahil potansiyel kayıt yollarını görüşmek üzere planlanan FDA toplantısını 2026 1. yarısına ilerletti.

Temel olgular

Bildirildi: 3 Kas 2025 22:15
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: SLDBSolid Biosciences
Varlık: SGT-003
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
doz uygulanan: 31 Ekim 2025 itibarıyla 23 katılımcı
nNOS IF: ortalama 26%
LVEF eğilimi: normal aralık (%60-69)
CK azalması: 90. günde %34, 360. günde %42
hedef doz uygulama: 2026 başı itibarıyla 30 katılımcı
vektör kopyaları: çekirdek başına 13
cTnI azalması: 90. günde %31, 360. günde %70
mikrodistrofin if: ortalama %51
mikrodistrofin ms: ortalama %58
mikrodistrofin wb: ortalama %58
beta sarkoglikan if: ortalama %50

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 Solid Biosciences, 2025 Üçüncü Çeyrek Finansal Sonuçlarını Rapor Ediyor ve INSPIRE DUCHENNE Klinik Çalışma İlerlemesi ile Planlanan Düzenleyici Görüşmeler Hakkında Güncelleme Sunuyor - Duchenne (SGT-003): 23 katılımcı 31 Ekim 2025 itibarıyla INSPIRE DUCHENNE çalışmasında dozlandı; Solid, 2026 başlarında toplam 30 katılımcıyı dozlamayı bekliyor, ardından FDA ile potansiyel kayıt yollarını görüşmek üzere 2026 1. yarısında toplantı planlıyor - - SGT-003, steroid-only profilaktik immünomodülasyon rejimi kullanılarak genel olarak iyi tolere edildi; kardiyak güvenlik izlemi kardiyak yaralanmada azalma ve kardiyak fonksiyon normalleşmesinin erken sinyallerini göstermeye devam etti - - 10 tedavi edilen katılımcıdan (5-10 yaş) alınan Gün 90 biy

SEC 8-K