MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc là một công ty chỉnh sửa bộ gen trong cơ thể, tận dụng các công nghệ độc quyền của mình để tạo ra các liệu pháp gen chữa bệnh cho bệnh nhân. Công ty sử dụng học máy và trí tuệ nhân tạo để nâng cao các hệ thống chỉnh sửa gen đặc trưng của mình. MGX-001 là chương trình phát triển thuộc sở hữu hoàn toàn của công ty trong bệnh máu khó đông A, nơi công ty đã chứng minh khả năng chỉnh sửa bộ gen có mục tiêu và biểu hiện gen bền vững từ một lần điều trị duy nhất ở các loài linh trưởng không phải người (NHPs) và một hồ sơ tổng thể có khả năng cạnh tranh với các lựa chọn điều trị tốt nhất trong phân khúc. MGX-001 được thiết kế để cung cấp sự bảo vệ chữa bệnh, trọn đời khỏi các biến cố chảy máu và tổn thương khớp ở người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A chỉ với một lần dùng.