IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics là một công ty chỉnh sửa gen tập trung vào việc phát triển các liệu pháp dựa trên Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 là viết tắt của Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), một công nghệ mang tính cách mạng để thay đổi chính xác các trình tự DNA bộ gen cụ thể. Intellia tập trung vào việc sử dụng công nghệ này để điều trị các bệnh được xác định bằng di truyền. Công ty đang đánh giá nhiều phương pháp chỉnh sửa gen sử dụng liệu pháp in vivo và ex vivo để giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao, bao gồm bệnh amyloidosis do ATTR, phù mạch di truyền, bệnh hồng cầu hình liềm và liệu pháp miễn dịch ung thư. Intellia đã hợp tác với một số công ty để thúc đẩy các sản phẩm của mình, bao gồm Regeneron với lợi thế cạnh tranh hẹp và Novartis với lợi thế cạnh tranh rộng.