REGENXBIORGNX

Regenxbio Inc. là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen. Các ứng viên sản phẩm của công ty được thiết kế để đưa gen vào tế bào nhằm khắc phục các khiếm khuyết di truyền hoặc cho phép sản xuất protein điều trị. Công ty đang phát triển một danh mục các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen đang được nghiên cứu, sử dụng Nền tảng Công nghệ NAV của mình dựa trên các vector virus adeno-associated (AAV). Các chương trình nghiên cứu và phát triển nội bộ của công ty tập trung vào các liệu pháp cho các bệnh về võng mạc, thần kinh cơ và thoái hóa thần kinh.