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MeiraGTx Holdings PLC是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司,专注于开发针对高未满足医疗需求的疾病的靶向疗法,包括放射诱导的口干症、帕金森病和AIPL1相关视网膜营养不良。该公司的产品线得到端到端的内部制造能力的支持,包括GMP病毒载体生产、质粒制造和质量控制,从而能够从IND到商业供应进行开发。它还利用专有的病毒载体优化和核酶调控基因平台来提高疗效并降低剂量。该公司业务遍及美国、英国和欧盟。
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MeiraGTx 从 J&J 收购 bota-vec 用于 XLRP