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FDA 批准 VYJUVEK(beremagene geperpavec)用于治疗成人及儿童营养不良性表皮松解症(COL7A1 基因突变)患者的伤口。这是该适应症的首个基因疗法。
VYJUVEK 用于治疗成人及儿童营养不良性表皮松解症(DEB)且胶原蛋白 VII α1 链(COL7A1)基因存在突变的患者的伤口。
FDA 公告
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