KRYS Krystal Biotech

Krystal Biotech VYJUVEK 获 FDA 批准用于 DEB

FDA 批准 VYJUVEK（beremagene geperpavec）用于治疗成人及儿童营养不良性表皮松解症（COL7A1 基因突变）患者的伤口。这是该适应症的首个基因疗法。

Krystal Biotech 报告 KB113 在 Gorlin 综合征 BCC 中的积极试点数据

Krystal Biotech 宣布 KB113 试点研究结果积极，显示三名 Gorlin 综合征患者中超过 80% 的标志性 BCC 病变消退，包括非注射病变的远距反应和组织学完全缓解。数据将于 2026 年 10 月在 PeDRA 年会上公布。公司已启动与 FDA 关于下一步行动的讨论。

Krystal Biotech：FDA批准VYJUVEK标签扩展

FDA批准了一项标签更新，将符合条件的患者群体扩大至包括出生起即患有DEB的患者，并允许患者或护理人员在家自行涂抹VYJUVEK。此变更扩大了获批产品的目标人群，并提高了给药灵活性。