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BioMarin 将收购 Alesta Therapeutics 及 ALE1，用于治疗 HPP

BioMarin 签署了一份最终协议，收购 Alesta Therapeutics 及其主要资产 ALE1，这是一种用于治疗低磷酸酯酶症的口服小分子候选药物。该交易将把一项 1/2a 期项目纳入 BioMarin 的骨骼疾病业务部门，并使公司能够在一个更大的罕见病市场中展开竞争。该交易预计将于本季度完成，需满足惯常条件。

BioMarin 提交 VOXZOGO 治疗软骨发育不全的 sNDA

BioMarin 已向 FDA 提交 VOXZOGO（伏索利肽）治疗软骨发育不全的补充 NDA，这是该适应症的首个靶向疗法。若获批，预计 2027 年上市。公司将在 Q3 财报中更新申请状态。