BMRN BioMarin

BioMarin 从 GC Biopharma 和 Hanmi 获得用于 Fabry 病的 HM15421/GC1134A 的许可

BioMarin 获得了临床阶段皮下酶替代疗法 HM15421/GC1134A 的全球独家许可（韩国除外）。该候选药物已获得 FDA 孤儿药资格认定，目前处于 1/2 期。BioMarin 将领导韩国以外的后续开发和商业化。

BioMarin 在 ASBMR 2026 年会上展示 VOXZOGO 新数据

BioMarin 将在 ASBMR 2026 年会上展示 13 项研究，包括 VOXZOGO 对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界生长影响的新事后影像学结果，以及骨强度数据、软骨发育不全 III 期结果和试验性 BMN 333。该公司最近提交了 VOXZOGO 用于软骨发育不全的补充新药申请，如果获批，可能于 2027 年推出。

BioMarin、Jazz、Otsuka首席执行官将参加NORD罕见病首席执行官领导力对话

BioMarin首席执行官Alexander Hardy将与Jazz Pharmaceuticals和Otsuka的首席执行官一起参加一场关于罕见病创新、领导力以及将科学进步转化为治疗方法的 moderated 小组讨论。该小组讨论将于2026年10月26日举行，是10月25-27日在华盛顿特区举行的活动的一部分。

BioMarin 在 WMS 大会上展示 POMBILITI + OPFOLDA 的 5 年 PROPEL OLE 数据

BioMarin 在世界肌肉学会年会上展示了来自 PROPEL 研究的 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA（miglustat）治疗晚发型庞贝病的 5 年 3 期开放标签扩展数据，显示出持久的运动功能和肺功能的相对稳定，没有新的安全性信号。

vosoritide · NCT05849389 注册更新

状态: RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · NCT06668805 注册更新

状态：RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING；国家/地区：{'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin 将收购 Alesta Therapeutics 及 ALE1，用于治疗 HPP

BioMarin 签署了一份最终协议，收购 Alesta Therapeutics 及其主要资产 ALE1，这是一种用于治疗低磷酸酯酶症的口服小分子候选药物。该交易将把一项 1/2a 期项目纳入 BioMarin 的骨骼疾病业务部门，并使公司能够在一个更大的罕见病市场中展开竞争。该交易预计将于本季度完成，需满足惯常条件。

BioMarin 提交 VOXZOGO 治疗软骨发育不全的 sNDA

BioMarin 已向 FDA 提交 VOXZOGO（伏索利肽）治疗软骨发育不全的补充 NDA，这是该适应症的首个靶向疗法。若获批，预计 2027 年上市。公司将在 Q3 财报中更新申请状态。