资产档案

cipaglucosidase alfa-atga · BioMarin (BMRN)

适应症
晚发型庞贝病
别名
POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200
公司BMRNBioMarin

BioMarin是一家全球生物技术公司,专注于罕见遗传病的疗法开发和商业化。BioMarin专注于酶替代疗法、基因疗法和其他先进疗法,旨在解决复杂的遗传性疾病。公司已有八种已批准的疗法,用于治疗软骨发育不全、苯丙酮尿症、血友病和粘多糖病等疾病。BioMarin拥有一系列不断扩大但仍处于早期阶段的治疗方法,正在开发用于骨骼疾病和酶疗法的治疗。

日历安排

时间线

最新在前。

2026年10月2日
23:00
BMRNBioMarin

BioMarin 在 WMS 大会上展示 POMBILITI + OPFOLDA 的 5 年 PROPEL OLE 数据

会议报告公司新闻稿

已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT039115053 期进行中,不再招募2027年3月1日2117 个研究中心中 9 个位于美国
NCT048085053 期招募中2027年7月1日3614 个研究中心中 6 个位于美国
NCT037293623 期已完成2020年12月15日12573 个研究中心中 25 个位于美国
NCT041382773 期已完成2024年12月31日11960 个研究中心中 18 个位于美国
NCT026754651/2 期已完成2024年8月22日2919 个研究中心中 12 个位于美国

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