vosoritide · BioMarin (BMRN)

BMRNBioMarin

BioMarin是一家全球生物技术公司，专注于罕见遗传病的疗法开发和商业化。BioMarin专注于酶替代疗法、基因疗法和其他先进疗法，旨在解决复杂的遗传性疾病。公司已有八种已批准的疗法，用于治疗软骨发育不全、苯丙酮尿症、血友病和粘多糖病等疾病。BioMarin拥有一系列不断扩大但仍处于早期阶段的治疗方法，正在开发用于骨骼疾病和酶疗法的治疗。