资产档案

HM15421 · BioMarin (BMRN)

适应症
法布里病
别名
GC1134A, HM15421/GC1134A
公司BMRNBioMarin

BioMarin是一家全球生物技术公司,专注于罕见遗传病的疗法开发和商业化。BioMarin专注于酶替代疗法、基因疗法和其他先进疗法,旨在解决复杂的遗传性疾病。公司已有八种已批准的疗法,用于治疗软骨发育不全、苯丙酮尿症、血友病和粘多糖病等疾病。BioMarin拥有一系列不断扩大但仍处于早期阶段的治疗方法,正在开发用于骨骼疾病和酶疗法的治疗。

已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT068583971/2 期招募中2028年8月30日1810 个研究中心中 6 个位于美国

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