原始来源记录
决策级顶线结果
PepGen 报告 PGN-EDODM1 在 DM1 中的 5 mg/kg MAD 顶线数据
2 期 FREEDOM2 MAD 研究的最低剂量组（5 mg/kg）显示出良好的安全性及适度的剪接校正（7.3% vs 安慰剂 6.8%），剔除异常值后的平均值为 22.9%。公司仍计划于 2026 年下半年报告 10 mg/kg 剂量组数据。
关键事实
- 申报时间
- 2026年3月30日 20:05
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 中性
- 来源
- 公司新闻稿
- 可信度
- 有来源
- 安全性
- 无严重不良事件，所有治疗中出现的不良事件均为轻度或中度
- 剪接校正率
- 治疗组 7.3% vs 安慰剂组 6.8%
- 肌肉药物浓度
- 158 ng/g
- 剔除异常值后的剪接校正率
- 22.9%（n=5）
来源摘录
PepGen 公布正在进行的 2 期 FREEDOM2 研究最低剂量（5 mg/kg）MAD 队列的顶线结果，显示出良好的安全性、剪接及 vHOT 数据 PepGen 公布正在进行的 2 期 FREEDOM2 研究最低剂量（5 mg/kg）MAD 队列的顶线结果，显示出良好的安全性、剪接及 vHOT 数据 PepGen 公布正在进行的 2 期 FREEDOM2 研究最低剂量（5 mg/kg）MAD 队列的顶线结果，显示出良好的安全性、剪接及 vHOT 数据 – PGN-EDODM1 总体耐受性良好，所有不良事件均为轻度或中度，未报告严重不良事件 – – PGN-EDODM1 组（n=6）平均剪接校正率为 7.3%，安慰剂组（n=2）为 6.8%；剔除一名异常值患者后，治疗组平均剪接校正率