PEPG PepGen

PepGen 报告 PGN-EDODM1 在 DM1 中的 5 mg/kg MAD 顶线数据

2 期 FREEDOM2 MAD 研究的最低剂量组（5 mg/kg）显示出良好的安全性及适度的剪接校正（7.3% vs 安慰剂 6.8%），剔除异常值后的平均值为 22.9%。公司仍计划于 2026 年下半年报告 10 mg/kg 剂量组数据。

PepGen：FREEDOM2 5 mg/kg 队列数据预计于 2026 年第一季度公布

公司宣布，正在进行的 DM1 2 期 FREEDOM2 MAD 试验中 5 mg/kg 队列的结果预计将于 2026 年第一季度公布。DSMB 已建议将剂量提升至 10 mg/kg，4/8 名患者已完成给药，该队列数据预计将于 2026 年下半年公布。方案已修订，允许最高剂量达 12.5 mg/kg。