RNA Atrium Therapeutics

Atrium Therapeutics 为 PRKAG2 综合征患者在 1/2 期 Corventis 试验中首次给药 ATR 1072

Atrium Therapeutics 宣布在 1/2 期 Corventis 试验中为首例患者给药 ATR 1072，这是一种靶向突变 PRKAG2 mRNA 的 siRNA AOC。该开放标签研究将招募约 37 名 PRKAG2 综合征参与者，以评估安全性、药代动力学/药效学以及疗效趋势。初步概念验证数据预计将于 2027 年下半年公布。

ATR 1072 · NCT07738107 注册更新

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Atrium Therapeutics：FDA批准ATR 1072用于PRKAG2综合征的IND申请

FDA批准IND后，Atrium可启动ATR 1072的Corventis 1/2期试验。该试验将招募约37名受试者，预计2027年下半年获得初步概念验证数据。

Avidity Biosciences 将 del-zota 的 BLA 提交时间更新至 2026 年第一季度

Avidity Biosciences 已将其 del-zota 的 BLA 提交预期时间更新至 2026 年第一季度。此前指导为 2025 年底，此次调整是为了提供额外的非临床数据，以支持提交所需的 CMC 材料包。