原始来源记录
决策级FDA 批准
Ultragenyx 获得 FDA 对 FAYUVI (UX111) 用于 MPS IIIA 的批准
FDA 授予 FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111）对 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）儿科患者的常规完全批准。这是该适应症的首个获批治疗，也是 Ultragenyx 的第二个基因疗法批准。该公司还获得了一张优先审查券。
关键事实
来源摘录
8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 美国 证券交易委员会 华盛顿特区 20549 表格 8-K 当前报告 根据 1934 年《证券交易法》第 13 条或 15(d) 条 报告日期（报告最早事件日期）：2026 年 9 月 17 日 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. （注册人法定名称） 特拉华州 001-36276 27-2546083 （注册地或其他司法管辖区） （委员会文件编号） （美国国税局雇主识别号） 60 Leveroni Court Novato，加利福尼亚州 94949 （主要行政办公地址） （邮编） 注册人电话号码（含区号）：415 483-8800 （自上次报告以来变更的前名称或前地址，如有） 如果适用，请在下方勾选相应方框，如果是表格 8-