原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
Ionis ulefnersen 第 3 期 FUSION 頂線結果在 FUS-ALS 中呈陽性
第 3 期 FUSION 試驗的 ulefnersen 達到了主要終點，在功能、存活、死亡/永久通氣時間、救援時間以及 ALSFRS-R 變化與安慰劑相比的聯合排名分析中具有統計顯著改善（p=0.0005）。多個次要終點包括血清 NfL 和關鍵進展事件時間也均達到，並具有良好的安全性。Ionis 和 Otsuka 將與 FDA 和全球監管機構討論結果，以尋求潛在的加速批准途徑。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年9月22日 下午12:00
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 正面
- 來源
- 公司新聞稿
- 可信度
- 有出處
- 主要終點 p
- 0.0005
來源摘錄
Ionis 宣布第 3 期 FUSION 研究 ulefnersen 的正面頂線結果，標誌著推進 FUS-ALS 第一種潛在疾病修飾治療的重要里程碑 Ionis 宣布第 3 期 FUSION 研究 ulefnersen 的正面頂線結果，標誌著推進 FUS-ALS 第一種潛在疾病修飾治療的重要里程碑 Ionis 宣布第 3 期 FUSION 研究 ulefnersen 的正面頂線結果，標誌著推進 FUS-ALS 第一種潛在疾病修飾治療的重要里程碑 – Ulefnersen 在評估 FUS-ALS 患者功能障礙和存活的主要終點上顯示出統計顯著改善，支持其改變疾病進展的潛力 – – 結果將與