IONS Ionis

sefaxersen · NCT05797610 登記更新

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salanersen · NCT07221669 登記更新

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Ionis Hibsago (bepirovirsen) 獲得 FDA 核准用於慢性 HBV

FDA 核准 bepirovirsen (Hibsago) 注射劑與現有抗病毒療法合併使用，用於治療無肝硬化的特定成人慢性 B 型肝炎。這是此適應症首個此類核准。

salanersen · NCT07221669 登記更新

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salanersen · NCT07221669 登記更新

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Ionis：CHMP 對 TRYNGOLZA (olezarsen) 用於 sHTG 提出正面意見

CHMP 採取正面意見，建議核准 olezarsen 作為飲食加上其他降脂療法的輔助治療，用於患有嚴重高三酸甘油酯血症的成人（空腹 TG ≥880 mg/dL）。最終 EC 決定預計於 2026 年第 4 季做出。此舉繼美國核准 sHTG 後，進一步建立在正面第 3 期 CORE 和 CORE2 資料的基礎上。

pelacarsen · NCT07625306 登錄更新

狀態：NOT_YET_RECRUITING → WITHDRAWN；主要完成：2028-12-07 → 2029-01-22；完成：2028-12-07 → 2029-01-22；招募：240 → 0；為何停止： → 研究因贊助商在 Lp(a)HORIZON 研究 (NCT04023552) 結果出爐後終止，該研究未達到其主要終點

olezarsen · NCT07727538 登記更新

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pelacarsen · NCT06813911 登記更新

狀態：RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING；招募人數：340 → 246；國家：{'total_sites': 95, 'us_sites': 36} → {'total_sites': 94, 'us_sites': 35}

sefaxersen · NCT05797610 登記更新

主要完成日期：2026-08-31 → 2028-05-25；完成日期：2029-03-31 → 2029-08-31；國家：{'total_sites': 178, 'us_sites': 20} → {'total_sites': 171, 'us_sites': 20}

salanersen · NCT07444476 登記更新

國家：{'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 2}

obudanersen · NCT07782827 登記更新

狀態：NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING；國家：{'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 1, 'us_sites': 1}

Ionis/Roche：sefaxersen 用於 IgAN 的第 3 期 IMAgINATION 期中頂線結果呈陽性

第 3 期 IMAgINATION 試驗中 sefaxersen 在預先指定的 37 週期中分析達到主要終點，顯示相較於安慰劑，在原發性 IgAN 成人患者中 24 小時 UPCR 具有統計顯著且臨床意義的降低。安全性概況與先前資料一致，未發現新的訊號。盲性研究繼續進行至第 105 週 eGFR 終點；期中資料將於醫學會議上發表並與監管機構分享。

Ionis ulefnersen 第 3 期 FUSION 頂線結果在 FUS-ALS 中呈陽性

第 3 期 FUSION 試驗的 ulefnersen 達到了主要終點，在功能、存活、死亡/永久通氣時間、救援時間以及 ALSFRS-R 變化與安慰劑相比的聯合排名分析中具有統計顯著改善（p=0.0005）。多個次要終點包括血清 NfL 和關鍵進展事件時間也均達到，並具有良好的安全性。Ionis 和 Otsuka 將與 FDA 和全球監管機構討論結果，以尋求潛在的加速批准途徑。

Royalty Pharma：Novartis pelacarsen HORIZON 第三期試驗未達主要終點

Novartis 的 pelacarsen 第三期 HORIZON 療效試驗未達到主要複合心血管終點，與安慰劑相比未見顯著差異。Royalty Pharma 將不會向 Ionis 支付任何里程碑款項，而其 Spinraza 權利金權益將在支付 550 million 美元後歸還 Ionis，相當於對 500 million 美元投資的 1.1x 回報。

Ionis：FDA 核准 Zanvastro（zilganersen）用於治療亞歷山大病

FDA 已授予 zilganersen（Zanvastro）注射劑完整核准，使其成為首個獲准用於兒童及成人亞歷山大病患者的療法。此舉將該資產從研究中候選藥物轉為核准產品，完成其法規審查程序。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA 核准 Zanvastro (zilganersen)

FDA 將 Zanvastro (zilganersen) 列為 2026 年第 37 項新藥核准，日期為 2026-09-03：用於治療兒童及成人亞歷山大病

Ionis：zilganersen NDA 獲優先審查，PDUFA 日期為 2026 年 9 月 22 日

8-K 文件指出，zilganersen 用於 Alexander 病的 NDA 已獲 FDA 優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 9 月 22 日。Ionis 亦與 Recordati 簽署授權協議，涵蓋美國以外地區的開發與商業化。這為該資產設定了下一個監管決策點。

Ionis：CARDIO-TTRansform 第三期試驗未達 eplontersen 治療 ATTR-CM 之主要終點

CARDIO-TTRansform 第三期試驗評估 eplontersen 治療 ATTR-CM，結果未達到心血管死亡與反覆心血管事件之主要複合終點。僅在預先指定的單一療法次群組中觀察到具名義顯著性的效益（HR 0.71），而接受背景穩定劑治療的患者則未見治療效果。完整數據將於 2026 年 8 月 ESC 大會發表。

Ionis 完成 Phase 3 REVEAL 研究 obudanersen 關鍵世代收案

Ionis 宣布完成 Phase 3 REVEAL 研究關鍵兒科世代（Cohort 1，n=136）的收案。成人世代（Cohort 2）仍在招募中，預計於 2026 年第三季完成。完整 REVEAL 研究的初步數據現已調整至 2027 年下半年公布。

Ionis：FDA 核准 TRYNGOLZA（olezarsen）用於 sHTG

FDA 核准 TRYNGOLZA（olezarsen）作為首款且唯一適用於降低成人嚴重高三酸甘油酯血症（TG ≥500 mg/dL）患者三酸甘油酯及急性胰臟炎風險的療法。核准依據 Phase 3 CORE 與 CORE2 試驗數據，顯示三酸甘油酯降低達 72%，急性胰臟炎事件減少達 91%。該產品將於 7 月在美國上市。

Biogen 的 salanersen 獲得 FDA 突破性療法認定，用於 SMA

FDA 根據 1b 期探索性數據授予 salanersen 用於 SMA 的突破性療法認定。此認定確認其相較現有療法有潛在重大改善，並加速開發與審查。Biogen 正推進三項全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持該資產的法規路徑。

Biogen：CELIA 第二期初步結果顯示 diranersen 降低 tau 蛋白並帶來認知益處

CELIA 第二期試驗達到關鍵次要及探索性終點，顯示 CSF tau 及 tau-PET 病理明顯降低，且在所有劑量下均減緩臨床衰退，尤其以 60 mg q24w 組最為顯著。雖然主要終點（第 76 週 CDR-SB 的劑量反應）未達標，但此數據提供首個隨機化第二期證據，證明針對 tau 的 ASO 可同時影響生物標記與早期阿茲海默症患者的認知功能，促使 Biogen 將該計畫推進至註冊性開發。

Metagenomi: MGX-001 IND 提交計畫於 2026 年第 4 季

該公司確認其主要血友病 A 計畫仍按計畫進行，預計於 2026 年第 4 季提交 IND。此提交旨在使 2027 年進行首次人體試驗，但需獲得監管核准。

Ionis：olezarsen sNDA 獲優先審查受理，PDUFA 日期為 2026 年 6 月 30 日

FDA 已受理 olezarsen 用於 sHTG 的 sNDA 並給予優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 6 月 30 日。公司將 olezarsen 在 sHTG 的峰值淨銷售額指引上調至超過 30 億美元。2026 年潛在獲批的上市準備工作持續按計畫進行。

Ionis/GSK：bepirovirsen NDA 獲優先審查受理，PDUFA 日期為 2026 年 10 月 26 日

FDA 已受理 GSK 的 bepirovirsen NDA 申請，並授予優先審查及突破性療法資格。該機構將 PDUFA 目標行動日期定為 2026 年 10 月 26 日，將審查時程縮短至六個月。

Ionis：zilganersen PDUFA 日期定於 2026 年 9 月 22 日

FDA 已將 zilganersen 的 PDUFA 行動日期定於 2026 年 9 月 22 日，並授予優先審查資格。新聞稿亦呈現額外正面樞紐研究數據，涵蓋運動、患者自評及臨床醫師評估等終點，進一步支持先前公布的初步結果。

Ionis：zilganersen NDA 獲優先審查受理；PDUFA 日期為 2026 年 9 月 22 日

FDA 已受理 zilganersen 的 NDA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 9 月 22 日。該申請獲得關鍵性第 1-3 期研究支持，顯示在第 61 週步態速度穩定具有統計學意義。此舉將 zilganersen 推向可能成為 Alexander 病首個獲批療法的里程碑。

Metagenomi 完成 MGX-001 臨床前 IND 會議；IND 申請預計於 2026 年第 4 季提交

公司在非人類靈長類動物（NHP）數據顯示具治癒性 FVIII 活性後，完成 MGX-001 的臨床前 IND 會議。公司仍按計畫進行全球法規提交，包含 2026 年第 4 季提交 IND。待核准後，臨床試驗計畫於 2027 年啟動。

Ionis 提交 olezarsen 用於嚴重高三酸甘油酯血症的 sNDA

Ionis 根據 CORE 與 CORE2 第三期試驗的正面結果，提交 olezarsen 用於嚴重高三酸甘油酯血症（sHTG）的 sNDA。此項申請使公司有望在 2026 年實現第二次獨立上市，尚待 FDA 受理與審查。