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Royalty Pharma：Novartis pelacarsen HORIZON 第三期試驗未達主要終點

Novartis 的 pelacarsen 第三期 HORIZON 療效試驗未達到主要複合心血管終點，與安慰劑相比未見顯著差異。Royalty Pharma 將不會向 Ionis 支付任何里程碑款項，而其 Spinraza 權利金權益將在支付 550 million 美元後歸還 Ionis，相當於對 500 million 美元投資的 1.1x 回報。

Ionis：FDA 核准 Zanvastro（zilganersen）用於治療亞歷山大病

FDA 已授予 zilganersen（Zanvastro）注射劑完整核准，使其成為首個獲准用於兒童及成人亞歷山大病患者的療法。此舉將該資產從研究中候選藥物轉為核准產品，完成其法規審查程序。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA 核准 Zanvastro (zilganersen)

FDA 將 Zanvastro (zilganersen) 列為 2026 年第 37 項新藥核准，日期為 2026-09-03：用於治療兒童及成人亞歷山大病

Ionis：zilganersen NDA 獲優先審查，PDUFA 日期為 2026 年 9 月 22 日

8-K 文件指出，zilganersen 用於 Alexander 病的 NDA 已獲 FDA 優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 9 月 22 日。Ionis 亦與 Recordati 簽署授權協議，涵蓋美國以外地區的開發與商業化。這為該資產設定了下一個監管決策點。

Ionis：CARDIO-TTRansform 第三期試驗未達 eplontersen 治療 ATTR-CM 之主要終點

CARDIO-TTRansform 第三期試驗評估 eplontersen 治療 ATTR-CM，結果未達到心血管死亡與反覆心血管事件之主要複合終點。僅在預先指定的單一療法次群組中觀察到具名義顯著性的效益（HR 0.71），而接受背景穩定劑治療的患者則未見治療效果。完整數據將於 2026 年 8 月 ESC 大會發表。

Ionis 完成 Phase 3 REVEAL 研究 obudanersen 關鍵世代收案

Ionis 宣布完成 Phase 3 REVEAL 研究關鍵兒科世代（Cohort 1，n=136）的收案。成人世代（Cohort 2）仍在招募中，預計於 2026 年第三季完成。完整 REVEAL 研究的初步數據現已調整至 2027 年下半年公布。

Ionis：FDA 核准 TRYNGOLZA（olezarsen）用於 sHTG

FDA 核准 TRYNGOLZA（olezarsen）作為首款且唯一適用於降低成人嚴重高三酸甘油酯血症（TG ≥500 mg/dL）患者三酸甘油酯及急性胰臟炎風險的療法。核准依據 Phase 3 CORE 與 CORE2 試驗數據，顯示三酸甘油酯降低達 72%，急性胰臟炎事件減少達 91%。該產品將於 7 月在美國上市。

Biogen 的 salanersen 獲得 FDA 突破性療法認定，用於 SMA

FDA 根據 1b 期探索性數據授予 salanersen 用於 SMA 的突破性療法認定。此認定確認其相較現有療法有潛在重大改善，並加速開發與審查。Biogen 正推進三項全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持該資產的法規路徑。

Biogen：CELIA 第二期初步結果顯示 diranersen 降低 tau 蛋白並帶來認知益處

CELIA 第二期試驗達到關鍵次要及探索性終點，顯示 CSF tau 及 tau-PET 病理明顯降低，且在所有劑量下均減緩臨床衰退，尤其以 60 mg q24w 組最為顯著。雖然主要終點（第 76 週 CDR-SB 的劑量反應）未達標，但此數據提供首個隨機化第二期證據，證明針對 tau 的 ASO 可同時影響生物標記與早期阿茲海默症患者的認知功能，促使 Biogen 將該計畫推進至註冊性開發。

Metagenomi: MGX-001 IND 提交計畫於 2026 年第 4 季

該公司確認其主要血友病 A 計畫仍按計畫進行，預計於 2026 年第 4 季提交 IND。此提交旨在使 2027 年進行首次人體試驗，但需獲得監管核准。

Ionis：olezarsen sNDA 獲優先審查受理，PDUFA 日期為 2026 年 6 月 30 日

FDA 已受理 olezarsen 用於 sHTG 的 sNDA 並給予優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 6 月 30 日。公司將 olezarsen 在 sHTG 的峰值淨銷售額指引上調至超過 30 億美元。2026 年潛在獲批的上市準備工作持續按計畫進行。

Ionis/GSK：bepirovirsen NDA 獲優先審查受理，PDUFA 日期為 2026 年 10 月 26 日

FDA 已受理 GSK 的 bepirovirsen NDA 申請，並授予優先審查及突破性療法資格。該機構將 PDUFA 目標行動日期定為 2026 年 10 月 26 日，將審查時程縮短至六個月。

Ionis：zilganersen PDUFA 日期定於 2026 年 9 月 22 日

FDA 已將 zilganersen 的 PDUFA 行動日期定於 2026 年 9 月 22 日，並授予優先審查資格。新聞稿亦呈現額外正面樞紐研究數據，涵蓋運動、患者自評及臨床醫師評估等終點，進一步支持先前公布的初步結果。

Ionis：zilganersen NDA 獲優先審查受理；PDUFA 日期為 2026 年 9 月 22 日

FDA 已受理 zilganersen 的 NDA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 9 月 22 日。該申請獲得關鍵性第 1-3 期研究支持，顯示在第 61 週步態速度穩定具有統計學意義。此舉將 zilganersen 推向可能成為 Alexander 病首個獲批療法的里程碑。

Metagenomi 完成 MGX-001 臨床前 IND 會議；IND 申請預計於 2026 年第 4 季提交

公司在非人類靈長類動物（NHP）數據顯示具治癒性 FVIII 活性後，完成 MGX-001 的臨床前 IND 會議。公司仍按計畫進行全球法規提交，包含 2026 年第 4 季提交 IND。待核准後，臨床試驗計畫於 2027 年啟動。

Ionis 提交 olezarsen 用於嚴重高三酸甘油酯血症的 sNDA

Ionis 根據 CORE 與 CORE2 第三期試驗的正面結果，提交 olezarsen 用於嚴重高三酸甘油酯血症（sHTG）的 sNDA。此項申請使公司有望在 2026 年實現第二次獨立上市，尚待 FDA 受理與審查。

Ionis：bepirovirsen 第三期 B-Well 1 與 2 試驗 CHB 期中數據正面

已公布 bepirovirsen 用於慢性 B 型肝炎的關鍵性第三期 B-Well 1 與 B-Well 2 試驗正面期中數據。結果顯示功能性治癒率具統計學意義且具臨床意義，將啟動 2026 年全球法規申請計畫。

Ionis：CORE/CORE2 第三期 olezarsen sHTG 初步數據 – 72% TG 下降，85% 胰臟炎減少

關鍵性第三期 CORE 與 CORE2 試驗達到主要終點，持續至 12 個月時，經安慰劑調整的 TG 降低幅度最高達 72%。Olezarsen 亦達成史上首次具統計意義的急性胰臟炎事件減少 85%，且 86% 患者 TG 降至 500 mg/dL 以下。Ionis 計畫於 2025 年底前提交 50 mg 與 80 mg 劑量的 sNDA。

Ionis：Zilganersen 針對亞歷山大氏症的第 1-3 期主要結果呈正面

Zilganersen 50 mg 達到主要終點步態速度穩定（10MWT），與對照組相比平均差異為 33.3%（p=0.0412），於第 61 週觀察到。公司計畫於 2026 年第一季提交 NDA，這是首款在此罕見神經疾病中展現療效的疾病修飾療法。