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Metagenomi Therapeutics Inc 是一家體內基因編輯公司,利用其專有技術為患者創造治癒性基因療法。該公司利用機器學習和人工智能來增強其標誌性的基因編輯系統。MGX-001 是其全資擁有的 A 型血友病開發項目,公司已在非人類靈長類動物 (NHPs) 中證明了單次治療可實現靶向基因編輯和持久的基因表達,其整體表現可能與同類最佳的治療方案競爭。MGX-001 旨在通過單次給藥,為 A 型血友病成人和兒童提供終身治癒性的保護,免受出血事件和關節損傷。
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