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Stoke Therapeutics：H2 2026 將與 FDA 召開 pre-NDA 會議

該公司宣布已安排於 H2 2026 與 FDA 召開 pre-NDA 會議，以就 zorevunersen 用於 Dravet 症候群的資料套件及統計分析計畫達成共識，作為 Q1 2027 開始滾動提交美國 NDA 前的下一次正式監管互動。

FDA 核准 LEQEMBI IQLIK（lecanemab-irmb）皮下注射起始劑量

FDA 核准 sBLA，同意每週一次皮下注射 lecanemab-irmb（LEQEMBI IQLIK）作為早期阿茲海默症的起始劑量。這是全球首款可在家中自行注射的起始與維持治療選擇，讓患者在靜脈注射與皮下注射之間自由切換。美國上市時程預計為 2026 年 8 月下旬。

Stoke 完成 EMPEROR 第三期收案，zorevunersen 用於 Dravet 症候群

Stoke 宣布完成 EMPEROR 第三期研究收案 162 名患者。公司計畫於 2027 年第一季啟動美國 NDA 滾動提交，第三期數據預計於 2027 年第三季揭曉，並於 2027 年下半年完成提交。

Biogen 的 salanersen 獲得 FDA 突破性療法認定，用於 SMA

FDA 根據 1b 期探索性數據授予 salanersen 用於 SMA 的突破性療法認定。此認定確認其相較現有療法有潛在重大改善，並加速開發與審查。Biogen 正推進三項全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持該資產的法規路徑。

UCB/Biogen 發表 PHOENYCS GO 第三期正面結果，dapirolizumab pegol 用於 SLE 治療

The Lancet 發表確認第三期 PHOENYCS GO 研究在第 48 週達到主要終點，顯示 dapirolizumab pegol 合併 SOC 相較於安慰劑合併 SOC 具有統計學顯著的 BICLA 反應。這些數據支持持續開發，並且正在招募中的確認性第三期 PHOENYCS FLY 試驗也持續進行中。

Biogen：CELIA 第二期初步結果顯示 diranersen 降低 tau 蛋白並帶來認知益處

CELIA 第二期試驗達到關鍵次要及探索性終點，顯示 CSF tau 及 tau-PET 病理明顯降低，且在所有劑量下均減緩臨床衰退，尤其以 60 mg q24w 組最為顯著。雖然主要終點（第 76 週 CDR-SB 的劑量反應）未達標，但此數據提供首個隨機化第二期證據，證明針對 tau 的 ASO 可同時影響生物標記與早期阿茲海默症患者的認知功能，促使 Biogen 將該計畫推進至註冊性開發。

衛材/百健：FDA 將 LEQEMBI IQLIK sBLA 審查延長 3 個月

FDA 已將 LEQEMBI IQLIK sBLA 的審查期限延長三個月。新聞稿中未提及新的 PDUFA 目標行動日期。此舉延後了針對早期阿茲海默症的每週一次皮下注射起始劑型可能獲得核准的決定。

Stoke：第 3 期 EMPEROR 試驗預計 2026 年 6 月完成收案

文件更新第 3 期 EMPEROR 試驗時間表：美國、英國及日本約 150 名受試者的收案工作現預計於 2026 年 6 月完成，數據 readout 指引為 2027 年年中，以支持 2027 年第一季起開始滾動式 NDA 提交。另公布新 4 年 OLE 數據顯示持久性癲癇發作減少及認知／行為方面具統計學意義的改善，但未提及任何監管決定或 PDUFA 日期。

Stoke 加速 EMPEROR 第三期收案及 zorevunersen 數據揭曉

該公司現預計於 2026 年第二季完成 150 名患者的收案，將 EMPEROR 第三期數據揭曉提前至 2027 年年中。計畫於 2027 年上半年啟動滾動式 NDA 提交。持續在突破性療法認定下與 FDA 討論，探索加速途徑。

Biogen, Inc. · 完整回應函 (NDA 209531/S-016)

FDA 於 2025-09-22 發出 NDA 209531/S-016 的完整回應函。

Biogen Inc. · FDA 核准 Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb)

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 761375（Leqembi IQLIK，lecanemab-irmb；Eisai, Incorporated，CDER）已於 2025-08-29 核准。