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Stoke Therapeutics Inc. 是一家生物技術公司,致力於透過 RNA 藥物利用人體潛力來恢復蛋白質表達。Stoke 透過其專有的 TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) 方法,開發反義寡核苷酸 (ASO) 以選擇性地恢復天然存在的蛋白質水平。其第一個開發中的藥物 zorevunersen,已顯示出對 Dravet 症候群患者疾病修飾的潛力。公司提供專注於多個目標的早期計畫,包括中樞神經系統和眼睛的單倍體不足疾病,以非突變標記的方式上調潛在疾病基因的蛋白質表達。
在冊資產: zorevunersen
STOK 的有日期催化劑,含近期已決定的。
STOK 的全部第一手事件,最新在前。
Stoke Therapeutics:H2 2026 將與 FDA 召開 pre-NDA 會議
該公司宣布已安排於 H2 2026 與 FDA 召開 pre-NDA 會議,以就 zorevunersen 用於 Dravet 症候群的資料套件及統計分析計畫達成共識,作為 Q1 2027 開始滾動提交美國 NDA 前的下一次正式監管互動。
Stoke 完成 EMPEROR 第三期收案,zorevunersen 用於 Dravet 症候群
Stoke 宣布完成 EMPEROR 第三期研究收案 162 名患者。公司計畫於 2027 年第一季啟動美國 NDA 滾動提交,第三期數據預計於 2027 年第三季揭曉,並於 2027 年下半年完成提交。
Stoke:第 3 期 EMPEROR 試驗預計 2026 年 6 月完成收案
文件更新第 3 期 EMPEROR 試驗時間表:美國、英國及日本約 150 名受試者的收案工作現預計於 2026 年 6 月完成,數據 readout 指引為 2027 年年中,以支持 2027 年第一季起開始滾動式 NDA 提交。另公布新 4 年 OLE 數據顯示持久性癲癇發作減少及認知/行為方面具統計學意義的改善,但未提及任何監管決定或 PDUFA 日期。
Stoke 加速 EMPEROR 第三期收案及 zorevunersen 數據揭曉
該公司現預計於 2026 年第二季完成 150 名患者的收案,將 EMPEROR 第三期數據揭曉提前至 2027 年年中。計畫於 2027 年上半年啟動滾動式 NDA 提交。持續在突破性療法認定下與 FDA 討論,探索加速途徑。
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