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Stoke Therapeutics 更新 zorevunersen 用於 Dravet 症候群的第 3 期 EMPEROR 進展及 FDA 一致意見

Stoke 報告約 110 名（共 162 名）患者已達到第 3 期 EMPEROR 研究中 zorevunersen 的第 28 週主要終點，資料讀出時間現在預計為 2027 年第 3 季，並計劃於 2027 年下半年提交美國 NDA。FDA 會議同意使用多成分 Vineland-3 評估作為認知和行為的主要次要終點。STK-002 在 ADOA 的第 1 期資料預計於 2027 年上半年公布。

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Stoke Therapeutics 在 2026 年 AAO 年會上發表 STK-002 ADOA 資料

Stoke 在 AAO 2026 年會上發表了 STK-002 的臨床前、自然病史（FALCON）以及早期臨床資料。正在進行的第 1 期 OSPREY 試驗已完成前兩個劑量組的給藥，第三劑量組預計在 2026 年底前完成，後續劑量組的初步安全性/療效資料預計於 2027 年上半年公布。

Stoke Therapeutics 將於 AAO 2026 發表 STK-002 OSPREY 第一期資料

Stoke 將於 10 月 11 日在 AAO 2026 年度會議上發表 STK-002（一種上調 OPA1 的 ASO）用於 ADOA 的臨床前資料以及正在進行的 OSPREY 第一期研究的進展。前兩個劑量組已完成給藥，第三組預計於 2026 年底前完成；治療劑量組（3 和 4）的初步安全性和療效資料預計於 2027 年上半年公布。這是一項早期臨床更新，對監管路徑沒有改變。

Stoke Therapeutics 與 FDA 就 Zorevunersen 治療 Dravet 症候群的 NDA 計畫和 Vineland-3 分析達成一致

Stoke 完成與 FDA 的成功會議，就 zorevunersen 的美國 NDA 計畫達成一致，包括使用四個預先指定的 Vineland-3 子領域（表達性溝通、接受性溝通、人際關係、個人技能）的多成分 MMRM 分析，作為 Phase 3 EMPEROR 研究中認知和行為的主要次要終點。公司現在預計 Phase 3 EMPEROR 讀出結果將於 2027 年第三季進行，隨後於 2027 年下半年提交 NDA。這根據 FDA、臨床醫師和照護者的意見更新了適應功能終點的統計分析方法。

Stoke Therapeutics 任命 Bo Cumbo 加入董事會，預計 Zorevunersen 可能於 2028 年初獲得 FDA 核准

Stoke 任命 Bo Cumbo 加入其董事會，以增加 zorevunersen 的商業專業知識。該公司預計 zorevunersen 可能於 2028 年初獲得 FDA 核准並商業化。Zorevunersen 目前處於 Dravet 症候群的第三期試驗，並已獲得現有的突破性療法、孤兒藥以及罕見兒童疾病指定。

Stoke Therapeutics：H2 2026 將與 FDA 召開 pre-NDA 會議

該公司宣布已安排於 H2 2026 與 FDA 召開 pre-NDA 會議，以就 zorevunersen 用於 Dravet 症候群的資料套件及統計分析計畫達成共識，作為 Q1 2027 開始滾動提交美國 NDA 前的下一次正式監管互動。

Stoke 完成 EMPEROR 第三期收案，zorevunersen 用於 Dravet 症候群

Stoke 宣布完成 EMPEROR 第三期研究收案 162 名患者。公司計畫於 2027 年第一季啟動美國 NDA 滾動提交，第三期數據預計於 2027 年第三季揭曉，並於 2027 年下半年完成提交。

Stoke：第 3 期 EMPEROR 試驗預計 2026 年 6 月完成收案

文件更新第 3 期 EMPEROR 試驗時間表：美國、英國及日本約 150 名受試者的收案工作現預計於 2026 年 6 月完成，數據 readout 指引為 2027 年年中，以支持 2027 年第一季起開始滾動式 NDA 提交。另公布新 4 年 OLE 數據顯示持久性癲癇發作減少及認知／行為方面具統計學意義的改善，但未提及任何監管決定或 PDUFA 日期。

Stoke 加速 EMPEROR 第三期收案及 zorevunersen 數據揭曉

該公司現預計於 2026 年第二季完成 150 名患者的收案，將 EMPEROR 第三期數據揭曉提前至 2027 年年中。計畫於 2027 年上半年啟動滾動式 NDA 提交。持續在突破性療法認定下與 FDA 討論，探索加速途徑。