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uniQure 提交 ifezuntirgene inilparvovec 用於亨廷頓氏症的 BLA

uniQure 已向 FDA 提交 BLA，尋求 ifezuntirgene inilparvovec 用於亨廷頓氏症的加速核准。該公司也向英國 MHRA 提交 MAA。兩項申請均基於三年期 Phase I/II 資料，顯示疾病進展相較外部對照組有所減緩。

uniQure：AMT-130 BLA 申請按計畫於 2026 年第三季提交；4 年期數據 9 月公布

在與 FDA 舉行 B 型會議後，uniQure 確認雙方已就以現有數據提交 AMT-130 用於亨廷頓氏症加速核准的 BLA 達成共識。公司仍按計畫於 2026 年第三季提交 BLA，並將於 2026 年 9 月公布第一/二期試驗的四年期追蹤數據。

uniQure 計劃為亨廷頓氏症的 AMT-130 提交 BLA

FDA 確認 3 年 Phase I/II 數據可作為 BLA 申請加速核准的主要依據。公司計劃於 2026 年第三季提交 BLA，並須在提交前與 FDA 就確認性研究設計達成一致。

uniQure 計畫於 2026 年第三季提交 AMT-130 用於亨廷頓氏症的 BLA

FDA 確認 3 年期 Phase I/II 資料可作為加速核准的主要依據。公司將在提交前與 FDA 就確認性試驗設計達成共識，並計畫於 2026 年第三季提交 BLA。

uniQure：AMT-130 的 FDA B 型會議定於 2026 年第二季

uniQure 已獲得與 FDA 的 B 型會議，以討論 AMT-130 四年期資料的潛在新臨床試驗設計與統計分析計畫。此會議是在 A 型會議之後舉行，FDA 當時表示，現有 Phase I/II 資料與外部對照組相比，不足以支持上市申請。

uniQure：FDA 拒絕 AMT-130 第一／二期外部對照數據

FDA 表示，第一／二期數據與外部對照相比不足以支持上市申請，並強烈建議進行前瞻性、隨機、雙盲、假對照的第三期研究。uniQure 計劃於 2026 年第二季申請 Type B 會議，討論第三期設計方案，這將大幅延長法規時程。

uniQure 公布亨廷頓氏症 AMT-130 第一/二期 36 個月數據

36 個月頂線數據顯示，高劑量 AMT-130 達到預先指定的主要終點（cUHDRS）及關鍵次要終點（TFC），相較傾向匹配的外部對照組，疾病進展顯著減緩，且 CSF NfL 水平低於基線。該數據支持持續與 FDA 就潛在加速核准途徑進行討論，並將 AMT-130 定位為首個亨廷頓氏症疾病修飾療法候選藥物。

uniQure 安排與 FDA 舉行 AMT-130 BLA 的 A 型會議

uniQure 已安排與 FDA 舉行 A 型會議，以討論 AMT-130 的 BLA 資料套件，這是其用於亨廷頓氏症的實驗性基因療法。會議旨在探討加速核准途徑。公司將在收到官方會議紀錄後提供法規更新。

uniQure：FDA 表示 I/II 期資料不太可能支持 AMT-130 BLA

FDA 會議紀錄確認，I/II 期資料目前不太可能作為 BLA 申請的主要證據。uniQure 將於 2026 年第一季請求與 FDA 召開後續會議，以討論 AMT-130 亨廷頓氏症計畫的下一步。

uniQure：FDA 不再認同 I/II 期數據足以支持 AMT-130 的 BLA 申請

FDA 推翻先前指引，現表示 I/II 期數據與外部對照相比，可能不足以作為 BLA 申請的主要證據。AMT-130 計畫中的 BLA 提交時程目前尚不明朗。uniQure 將尋求最終會議紀錄，並與 FDA 緊急後續討論，以找出前進方向。