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重大諮詢委員會已排定
uniQure：AMT-130 的 FDA B 型會議定於 2026 年第二季
uniQure 已獲得與 FDA 的 B 型會議，以討論 AMT-130 四年期資料的潛在新臨床試驗設計與統計分析計畫。此會議是在 A 型會議之後舉行，FDA 當時表示，現有 Phase I/II 資料與外部對照組相比，不足以支持上市申請。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20260505xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 公布 2026 年第一季財務結果並提供近期公司更新 ~ 持續推動 AMT-130 用於亨丁頓氏症的 FDA 互動；B 型會議已排定於 2026 年第二季 ~ ~ AMT-130 朝預期英國法規提交推進；成功與英國 MHRA 完成預提交會議後，MAA 預計於 2026 年第三季提交 ~ ~ AMT-260 顳葉癲癇計畫收案進度符合預期；Phase I/IIa 研究第一組別的臨床更新將於癲癇基金會管線會議中發表 ~ ~ 發表 AMT-191 Fabry 氏症 Phase I/IIa 研究的更新資料，顯示 α-Gal A 酵素活性持續上升且 Lyso-Gb3 濃度穩定；隨後所有 11 名已給藥的