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uniQure：FDA 表示 I/II 期資料不太可能支持 AMT-130 BLA
FDA 會議紀錄確認，I/II 期資料目前不太可能作為 BLA 申請的主要證據。uniQure 將於 2026 年第一季請求與 FDA 召開後續會議，以討論 AMT-130 亨廷頓氏症計畫的下一步。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20251204xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 提供 AMT-130 用於亨廷頓氏症的法規更新 Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, December 4, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力於為有嚴重醫療需求患者開發轉化性療法的領先基因治療公司，今日宣布已收到美國食品藥物管理局 (FDA) 關於 2025 年 10 月 29 日舉行的 pre-Biologics License Application (BLA) 會議的最終會議紀錄，討論 AMT-130（一種用於亨廷頓氏症 (HD) 的實驗性基因療法）之申請。 在最終會議紀錄中，與 uniQure 2025 年 11 月 3 日的新聞稿一致，FDA 表示，從 I/II 期研究提交的資料