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決策級主要結果 (Topline)
uniQure 公布亨廷頓氏症 AMT-130 第一/二期 36 個月數據
36 個月頂線數據顯示，高劑量 AMT-130 達到預先指定的主要終點（cUHDRS）及關鍵次要終點（TFC），相較傾向匹配的外部對照組，疾病進展顯著減緩，且 CSF NfL 水平低於基線。該數據支持持續與 FDA 就潛在加速核准途徑進行討論，並將 AMT-130 定位為首個亨廷頓氏症疾病修飾療法候選藥物。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – 亨廷頓氏症 社群倡議者 基因療法 領導地位 2026 年 1 月 Exhibit 99.1 基因療法領導地位 2026 年 1 月 | 2 免責聲明 本簡報包含 1933 年《證券法》第 27A 條及經修訂的 1934 年《證券交易法》第 21E 條所定義的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述，通常以「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「期望」、「目標」、「打算」、「期待」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「專案」、「應」、「將」、「會」等詞彙及其否定形式表示。前瞻性陳述