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uniQure：FDA 不再認同 I/II 期數據足以支持 AMT-130 的 BLA 申請
FDA 推翻先前指引，現表示 I/II 期數據與外部對照相比，可能不足以作為 BLA 申請的主要證據。AMT-130 計畫中的 BLA 提交時程目前尚不明朗。uniQure 將尋求最終會議紀錄，並與 FDA 緊急後續討論，以找出前進方向。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20251103xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 提供 AMT-130 用於亨廷頓氏症的法規更新 Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, November 3, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力於為有嚴重醫療需求患者開發轉化性療法的領先基因治療公司，今日宣布在近期 pre-Biologics License Application (BLA) 會議中，收到美國食品藥物管理局 (FDA) 針對 AMT-130（一種用於亨廷頓氏症 (HD) 的試驗性基因療法）的回饋。 雖然尚未收到最終會議紀錄，但根據會議討論，uniQure 認為 FDA 目前不再認同 AMT-130 I/II 期研究數據與外部對照相比