原始出處紀錄
重大申請已送件
uniQure 計劃為亨廷頓氏症的 AMT-130 提交 BLA
FDA 確認 3 年 Phase I/II 數據可作為 BLA 申請加速核准的主要依據。公司計劃於 2026 年第三季提交 BLA，並須在提交前與 FDA 就確認性研究設計達成一致。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure 宣布 為亨廷頓氏症的 AMT-130 規劃 BLA 提交 ~ Phase I/II 研究的 3 年分析 可作為向 FDA 申請加速核准的 Biologics License Application 主要依據 ~ ~ 公司計劃於 2026 年第三季提交 BLA ~ Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, June 17, 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力於為有嚴重醫療需求患者開發轉化性療法的領先基因治療公司，今日宣布，在最近與美國食品藥物管理局 (FDA) 的 Type B 會議中，FDA 表示 Phase I/II 研究的 3 年分析可作為 Biologics License Application 的主要依據