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重大諮詢委員會已排定
uniQure 安排與 FDA 舉行 AMT-130 BLA 的 A 型會議
uniQure 已安排與 FDA 舉行 A 型會議，以討論 AMT-130 的 BLA 資料套件，這是其用於亨廷頓氏症的實驗性基因療法。會議旨在探討加速核准途徑。公司將在收到官方會議紀錄後提供法規更新。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20260109xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 宣布已安排與 FDA 舉行 A 型會議 Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, January 9, 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力於為有嚴重醫療需求患者開發轉化性療法的領先基因療法公司，今日宣布已安排與美國食品藥物管理局 (FDA) 舉行 A 型會議，以討論支持 AMT-130 加速核准的生物製劑許可申請 (BLA) 資料套件，AMT-130 是該公司用於治療亨廷頓氏症的實驗性基因療法。 「我們期待與 FDA 進行建設性討論，共同推動 AMT-130 加速核准途徑的及時解決，」執行長 Matt Kapusta 表示