原始出處紀錄
決策級臨床試驗登錄異動
uniQure：FDA 拒絕 AMT-130 第一／二期外部對照數據
FDA 表示，第一／二期數據與外部對照相比不足以支持上市申請，並強烈建議進行前瞻性、隨機、雙盲、假對照的第三期研究。uniQure 計劃於 2026 年第二季申請 Type B 會議，討論第三期設計方案，這將大幅延長法規時程。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 公布 2025 年財務結果並提供近期公司更新 ~ 與 FDA 舉行 Type A 會議，討論 AMT-130 用於亨廷頓氏症；公司正評估第三期開發考量，並計劃於 2026 年第二季申請後續 Type B 會議 ~ ~ 已完成 AMT-260 第一期／Ia 期研究首個世代收案，用於難治性內側顳葉癲癇，預計 2026 年上半年公布其他臨床數據~ ~ 公布 AMT-191 用於法布瑞氏症的更新第一／二期數據，顯示 α-Gal A 酵素活性呈現持久且劑量依賴性增加 ~ ~ 截至 2025 年 12 月 31 日，現金、現金等價物及流動投資性證券約為 6.225 億美元，預計將足以支應