NTLA Intellia

Intellia：FDA 受理 lonvo-z（HAE）BLA 並授予優先審查；PDUFA 日期為 2027 年 3 月 10 日

FDA 已受理 lonvo-z 的 BLA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 3 月 10 日。該機構表示目前不計劃召開諮詢委員會。此舉將 lonvo-z 推向潛在的首創核准，成為 HAE 唯一一次性的體內 CRISPR 療法。

Intellia 公布 lonvo-z 治療 HAE 的 Phase 3 HAELO 試驗正面結果

HAELO Phase 3 試驗達到主要終點，平均每月 HAE 發作次數減少 87%，且 62% 的患者在六個月內無發作且無需治療。其他關鍵次要終點顯示按需治療及中重度發作減少 89-91%，並伴隨具臨床意義的生活品質改善。這些數據支持於四月啟動的持續滾動 BLA 提交，以及公司預計 2027 年上半年可能獲得美國核准並上市的指引。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE 第三期 ATTR-CM 試驗的臨床暫停

FDA 已解除 nex-z 用於 ATTR-CM 的 MAGNITUDE 第三期 IND 臨床暫停。已同意加強肝功能監測、短期類固醇指引，以及新增心血管不穩定與低射血分數的排除標準，以恢復收案。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE-2 第三期 ATTRv-PN 試驗的臨床暫停

FDA 已解除 nex-z 用於 ATTRv-PN 的 MAGNITUDE-2 第三期 IND 臨床暫停，允許恢復患者招募與給藥。公司已與 FDA 就加強肝臟安全性監測達成共識，並將目標招募人數從約 50 人增加至約 60 人。針對 MAGNITUDE ATTR-CM 試驗的另一項臨床暫停，持續與 FDA 進行溝通。

Intellia：FDA 對 nex-z 的 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 第三期試驗發出臨床暫停令

FDA 於 2025 年 10 月 29 日對 nex-z 的 MAGNITUDE 與 MAGNITUDE-2 第三期試驗的 IND 申請發出臨床暫停令，原因為一名患者死亡並出現 4 級肝轉氨酶升高。Intellia 已暫停 nex-z 的里程碑指引，待與監管機構達成一致後再行更新，並正與研究者合作制定風險緩解計畫。

Intellia：nex-z 第一期試驗顯示 TTR 降低 90% 並維持達 3 年

第一期數據更新顯示，單次 nex-z 劑量持續產生深層且持久的 TTR 降低（平均 ≥90%），持續達三年，72% 可評估患者在 24 個月時顯示 mNIS+7 臨床有意義的改善。這些結果強化了正在進行的第三期 MAGNITUDE-2 試驗的監管路徑，該試驗的入組完成時間現預計為 2026 年上半年，BLA 提交目標為 2028 年。