資產檔案

lonvoguran ziclumeran · Intellia (NTLA)

適應症
遺傳性血管性水腫 (HAE)
別名
lonvo-z, NTLA-2002
公司NTLAIntellia

Intellia Therapeutics 是一家基因編輯公司,專注於開發基於 Crispr/Cas9 的療法。Crispr/Cas9 代表叢狀規律間隔短迴文重複序列 (Crispr)/Crispr 相關蛋白 9 (Cas9),這是一種用於精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。Intellia 專注於利用這項技術治療遺傳性疾病。它正在評估多種基因編輯方法,使用體內 (in vivo) 和體外 (ex vivo) 療法來治療具有高度未滿足醫療需求的疾病,包括 ATTR 澱粉樣變性、遺傳性血管性水腫、鐮狀細胞病…

已登錄試驗

登錄編號期別狀態主要完成日期收案人數試驗中心
NCT051208301/2 期進行中,不再招募2024年4月4日379 個試驗中心中有 0 個位於美國
NCT066344203 期進行中,不再招募2026年2月10日8029 個試驗中心中有 14 個位於美國

Intellia 的其他在冊藥物

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