REGN 再生元製藥

Regeneron Pasatru (garetosmab) 獲 FDA 核准用於 FOP

FDA 已核准 Pasatru (garetosmab) 用於減少纖維發育不良性進行性骨化症 (FOP) 成人患者新異位骨化病灶的形成以及臨床醫師評估的急性發作。歐盟也正在審查其監管申請。

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 27, 'us_sites': 24} → {'total_sites': 33, 'us_sites': 28}

Alnylam 報告 Brezosiran 在亨丁頓氏症的正向第一期 b 期資料

Brezosiran (ALN-HTT02) 的初始第一期 b 期結果顯示，在第 3 個月時腦脊髓液突變 huntingtin 平均降低 60-64%（個別最高達 83%），安全性良好且具有每半年一次給藥的潛力。Alnylam 計畫在 2027 年啟動安慰劑對照的關鍵性研究，視監管機構的意見而定。這些資料已在 EHDN 大會上發表，並將於 2026 年 10 月 26 日的 RNAi 圓桌會議中討論。

dupilumab · NCT07783425 登錄更新

國家：{'total_sites': 22, 'us_sites': 12} → {'total_sites': 32, 'us_sites': 20}

fianlimab · NCT06769698 登記更新

國家：{'total_sites': 36, 'us_sites': 18} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 18}

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 23, 'us_sites': 21} → {'total_sites': 27, 'us_sites': 24}

aflibercept · FDA 標籤更新（生效日期 20260406）

EYLEA HD 的 FDA 標籤已有新版本，生效日期為 20260406；適應症文字已變更。

fianlimab · NCT06769698 登記更新

國家：{'total_sites': 35, 'us_sites': 18} → {'total_sites': 36, 'us_sites': 18}

cemdisiran · NCT06541704 登記更新

國家：{'total_sites': 225, 'us_sites': 154} → {'total_sites': 231, 'us_sites': 158}

olatorepatide · NCT07685808 登記更新

國家：{'total_sites': 18, 'us_sites': 18} → {'total_sites': 21, 'us_sites': 21}

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 18, 'us_sites': 17} → {'total_sites': 23, 'us_sites': 21}

Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) 恢復 9/12 名患有 OTOF 失聰兒童的聽力

NEJM 出版物和 Cincinnati Children's 新聞稿報告 CHORD 試驗一次性耳內基因治療的正面頂線結果。12 名兒童中有 9 名達到 ≤70 分貝的聽力，其中 4 名達到正常/接近正常的水平。預計 2026 年 10 月將有來自在該機構接受治療的兩名兄弟姊妹的額外數據。

dupilumab · NCT07783425 登錄更新

狀態：NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING；主要完成：2028-08-29 → 2028-09-08；完成：2029-06-05 → 2029-06-15；國家：{'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 22, 'us_sites': 12}

Regeneron 和 Sanofi 修訂抗體 LCA 以共同開發四種新的 IL-4/IL-13 資產

Regeneron 和 Sanofi 簽訂其抗體授權與合作協議的第六次修訂，以共同開發和共同商業化四種由 Regeneron 發明的新抗體，這些抗體針對 IL-13、IL-4、IL-4Rα 以及一種雙特異性 IL-4xIL-13。Sanofi 將支付 Regeneron 10 億美元預付款，外加最高 70 億美元的開發、監管和商業里程碑付款；利潤將平均分配。

Hansoh Olatorepatide Phase 3 LIGHTEN 減重數據（48 週 19.3%）於 EASD 2026 發表

Hansoh 在 EASD 2026 會議上以晚期口頭摘要形式，發表了 Olatorepatide（HS-20094）針對中國超重或肥胖成人的正面 Phase 3 LIGHTEN 結果。15 mg 劑量在 48 週達到平均 19.3% 體重減輕且無平台期，腰圍減少 16.0 公分，胃腸道不良事件低（噁心 7.8%、嘔吐 4.9%）。減重適應症的 NDA 已於 2026 年 6 月獲中國 NMPA 受理；該資產也與 Regeneron 合作開發中國以外權利。

翰森製藥於 EASD 2026 發表 olatorepatide 減重第 3 期 LIGHTEN 試驗數據

翰森發表 olatorepatide (HS-20094) 正向第 3 期 LIGHTEN 結果，顯示 48 週平均減重 19.3%（15 mg），無平台期且胃腸道耐受性良好（噁心 7.8%、嘔吐 4.9%）。減重適應症 NDA 已於 2026 年 6 月獲中國 NMPA 受理；該資產已與 Regeneron 在中國以外地區合作開發。

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 12, 'us_sites': 11} → {'total_sites': 18, 'us_sites': 17}

Biohaven BHV-1530 第一期資料獲選於 ENA 2026 進行口頭報告

Biohaven 宣布，正在進行的 BHV1530-101 研究中 BHV-1530 的第一期資料，將於 2026 年 11 月 19 日在 EORTC-NCI-AACR 研討會上以口頭報告形式呈現。該報告將包含單藥治療以及與 cemiplimab 聯合治療的資料，後者是根據與 Regeneron 的臨床供應協議進行。抗 PD-1 聯合治療隊列的招募已開始。

cemdisiran · NCT05744921 登記更新

國家：{'total_sites': 47, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 48, 'us_sites': 0}

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 8, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 11}

lonvoguran ziclumeran · NCT05120830 登記更新

完成：2026-07 → 2027-05-31

fianlimab · NCT04590326 登記更新

主要完成日期：2027-03-25 → 2028-11-08；完成日期：2027-11-30 → 2028-11-08

aflibercept · NCT07705555 登記更新

國家：{'total_sites': 6, 'us_sites': 6} → {'total_sites': 8, 'us_sites': 8}

cemdisiran · NCT05744921 登記更新

國家：{'total_sites': 46, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 47, 'us_sites': 0}

aflibercept · NCT07705555 註冊更新

國家: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

Intellia：FDA 受理 lonvo-z（HAE）BLA 並授予優先審查；PDUFA 日期為 2027 年 3 月 10 日

FDA 已受理 lonvo-z 的 BLA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 3 月 10 日。該機構表示目前不計劃召開諮詢委員會。此舉將 lonvo-z 推向潛在的首創核准，成為 HAE 唯一一次性的體內 CRISPR 療法。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 核准 Pasatru (garetosmab-grts)

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 761508（Pasatru，garetosmab-grts；Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，CDER）於 2026-08-19 獲得核准。

Regeneron：FDA 受理 cemdisiran 用於 gMG 之 NDA，設定 2026 年 11 月 PDUFA

FDA 與 EMA 已受理 cemdisiran 用於成人 gMG 之法規申請。FDA 授予優先審查，目標行動日期為 2026 年 11 月；EC 預計於 2027 年下半年作出決定。

Intellia 公布 lonvo-z 治療 HAE 的 Phase 3 HAELO 試驗正面結果

HAELO Phase 3 試驗達到主要終點，平均每月 HAE 發作次數減少 87%，且 62% 的患者在六個月內無發作且無需治療。其他關鍵次要終點顯示按需治療及中重度發作減少 89-91%，並伴隨具臨床意義的生活品質改善。這些數據支持於四月啟動的持續滾動 BLA 提交，以及公司預計 2027 年上半年可能獲得美國核准並上市的指引。

再生元：fianlimab + cemiplimab 第三期黑色素瘤試驗未達 PFS 主要終點

fianlimab 合併 cemiplimab 與 pembrolizumab 單藥治療的第三期試驗，PFS 主要終點未達統計顯著性。高劑量合併組的中位 PFS 較 pembrolizumab 單藥治療改善 5.1 個月（11.5 個月對 6.4 個月，HR 0.845，p=0.0627）。另一項與 Opdualag 直接比較的第三期試驗仍在進行中。