REGN 再生元製藥

aflibercept · NCT07705555 註冊更新

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Intellia：FDA 受理 lonvo-z（HAE）BLA 並授予優先審查；PDUFA 日期為 2027 年 3 月 10 日

FDA 已受理 lonvo-z 的 BLA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 3 月 10 日。該機構表示目前不計劃召開諮詢委員會。此舉將 lonvo-z 推向潛在的首創核准，成為 HAE 唯一一次性的體內 CRISPR 療法。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 核准 Pasatru (garetosmab-grts)

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 761508（Pasatru，garetosmab-grts；Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，CDER）於 2026-08-19 獲得核准。

Regeneron：FDA 受理 cemdisiran 用於 gMG 之 NDA，設定 2026 年 11 月 PDUFA

FDA 與 EMA 已受理 cemdisiran 用於成人 gMG 之法規申請。FDA 授予優先審查，目標行動日期為 2026 年 11 月；EC 預計於 2027 年下半年作出決定。

Intellia 公布 lonvo-z 治療 HAE 的 Phase 3 HAELO 試驗正面結果

HAELO Phase 3 試驗達到主要終點，平均每月 HAE 發作次數減少 87%，且 62% 的患者在六個月內無發作且無需治療。其他關鍵次要終點顯示按需治療及中重度發作減少 89-91%，並伴隨具臨床意義的生活品質改善。這些數據支持於四月啟動的持續滾動 BLA 提交，以及公司預計 2027 年上半年可能獲得美國核准並上市的指引。

再生元：fianlimab + cemiplimab 第三期黑色素瘤試驗未達 PFS 主要終點

fianlimab 合併 cemiplimab 與 pembrolizumab 單藥治療的第三期試驗，PFS 主要終點未達統計顯著性。高劑量合併組的中位 PFS 較 pembrolizumab 單藥治療改善 5.1 個月（11.5 個月對 6.4 個月，HR 0.845，p=0.0627）。另一項與 Opdualag 直接比較的第三期試驗仍在進行中。

Regeneron：FDA 核准 Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）用於 OTOF 聽力損失

FDA 授予首款雙 AAV 基因療法用於 OTOF 相關聽力損失完整核准。該核准在國家優先憑證計畫下於 61 天內完成，為現代 FDA 史上最快的 BLA 核准。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 核准 OTARMENI（lunsotogene parvec-cwha）

FDA 的 Purple Book 將 BLA 125874（OTARMENI，lunsotogene parvec-cwha；Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER）列為已於 2026-04-23 核准。

賽諾菲/再生元：Dupixent 獲美國批准用於 2-11 歲 CSU 兒童

FDA 核准 Dupixent 用於 2-11 歲仍對 H1 抗組織胺治療有症狀的 CSU 兒童，使其成為此年齡層首個生物製劑。此核准擴大先前涵蓋成人及 12 歲以上青少年的適應症範圍。該決定主要依據 LIBERTY-CUPID 計畫的數據，包括成人/青少年研究的推論及兒童藥物動力學數據。

賽諾菲/再生元：Dupixent 歐盟核准擴大至 2-11 歲 CSU 兒童

歐洲委員會核准 Dupixent 用於 2-11 歲中重度 CSU 兒童，適用於對 H1 抗組織胺仍具症狀且未曾接受抗 IgE 治療者。此舉擴大先前歐盟核准（成人及 ≥12 歲青少年）的適用範圍，並成為該年齡層首個標靶治療。核准依據 LIBERTY-CUPID 資料，包括成人第三期試驗的療效外推及 CUPIDKids 兒科試驗。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE 第三期 ATTR-CM 試驗的臨床暫停

FDA 已解除 nex-z 用於 ATTR-CM 的 MAGNITUDE 第三期 IND 臨床暫停。已同意加強肝功能監測、短期類固醇指引，以及新增心血管不穩定與低射血分數的排除標準，以恢復收案。

Regeneron：FDA 核准 EYLEA HD 用於 RVO 及每月給藥彈性

FDA 已核准 EYLEA HD 用於 RVO 後黃斑部水腫，以及所有已核准適應症的每月給藥。一家新製造商也已獲核准填充 EYLEA HD 藥瓶，而同一製造商填充預充填注射器的法規申請預計於 2026 年第二季做出決定。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE-2 第三期 ATTRv-PN 試驗的臨床暫停

FDA 已解除 nex-z 用於 ATTRv-PN 的 MAGNITUDE-2 第三期 IND 臨床暫停，允許恢復患者招募與給藥。公司已與 FDA 就加強肝臟安全性監測達成共識，並將目標招募人數從約 50 人增加至約 60 人。針對 MAGNITUDE ATTR-CM 試驗的另一項臨床暫停，持續與 FDA 進行溝通。

Intellia：FDA 對 nex-z 的 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 第三期試驗發出臨床暫停令

FDA 於 2025 年 10 月 29 日對 nex-z 的 MAGNITUDE 與 MAGNITUDE-2 第三期試驗的 IND 申請發出臨床暫停令，原因為一名患者死亡並出現 4 級肝轉氨酶升高。Intellia 已暫停 nex-z 的里程碑指引，待與監管機構達成一致後再行更新，並正與研究者合作制定風險緩解計畫。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 核准 Eydenzelt（aflibercept-boav）

FDA 的 Purple Book 將 BLA 761377（Eydenzelt，aflibercept-boav；CELLTRION, Inc.，CDER）列為已於 2025-10-02 核准。

Intellia：nex-z 第一期試驗顯示 TTR 降低 90% 並維持達 3 年

第一期數據更新顯示，單次 nex-z 劑量持續產生深層且持久的 TTR 降低（平均 ≥90%），持續達三年，72% 可評估患者在 24 個月時顯示 mNIS+7 臨床有意義的改善。這些結果強化了正在進行的第三期 MAGNITUDE-2 試驗的監管路徑，該試驗的入組完成時間現預計為 2026 年上半年，BLA 提交目標為 2028 年。