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nexiguran ziclumeran · Intellia (NTLA)

適應症
遺傳性運甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症合併多發性神經病變(ATTRv-PN)
別名
nex-z, NTLA-2001
公司NTLAIntellia

Intellia Therapeutics 是一家基因編輯公司,專注於開發基於 Crispr/Cas9 的療法。Crispr/Cas9 代表叢狀規律間隔短迴文重複序列 (Crispr)/Crispr 相關蛋白 9 (Cas9),這是一種用於精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。Intellia 專注於利用這項技術治療遺傳性疾病。它正在評估多種基因編輯方法,使用體內 (in vivo) 和體外 (ex vivo) 療法來治療具有高度未滿足醫療需求的疾病,包括 ATTR 澱粉樣變性、遺傳性血管性水腫、鐮狀細胞病…

已登錄試驗

登錄編號期別狀態主要完成日期收案人數試驗中心
NCT061286293 期招募中2027年12月1日1200132 個試驗中心中有 38 個位於美國
NCT066722373 期招募中2027年7月1日6014 個試驗中心中有 0 個位於美國

Intellia 的其他在冊藥物

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