Intellia：nex-z 第一期試驗顯示 TTR 降低 90% 並維持達 3 年

第一期數據更新顯示，單次 nex-z 劑量持續產生深層且持久的 TTR 降低（平均 ≥90%），持續達三年，72% 可評估患者在 24 個月時顯示 mNIS+7 臨床有意義的改善。這些結果強化了正在進行的第三期 MAGNITUDE-2 試驗的監管路徑，該試驗的入組完成時間現預計為 2026 年上半年，BLA 提交目標為 2028 年。

關鍵事實

申報時間: 2025年9月25日下午08:19
事件: 主要結果 (Topline)
方向: 正面
公司: NTLAIntellia
資產: nexiguran ziclumeran
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
24 個月 mNIS+7 改善: 72%（13/18 名患者）
24 個月平均 TTR 降低: 92%
36 個月平均 TTR 降低: 90%
PND 改善或穩定: 89%

來源摘錄

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete

SEC 8-K