原始出處紀錄
重大申請已受理
Intellia：FDA 受理 lonvo-z（HAE）BLA 並授予優先審查；PDUFA 日期為 2027 年 3 月 10 日
FDA 已受理 lonvo-z 的 BLA 並授予優先審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 3 月 10 日。該機構表示目前不計劃召開諮詢委員會。此舉將 lonvo-z 推向潛在的首創核准，成為 HAE 唯一一次性的體內 CRISPR 療法。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年9月8日 下午08:05
- 事件
- 申請已受理
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 行事曆
- FDA 審查決定 (PDUFA) · 2027年3月10日 · 正面
- 無發作率
- 62% 對 11%（p<0.0001）
- 發作減少
- 87%（p<0.0001）
來源摘錄
EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces FDA Acceptance of Biologics License Application with Priority Review for Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z) for Hereditary Angioedema (HAE) • FDA sets Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date of March 10, 2027 • Positions lonvo-z to be the world’s first in vivo CRISPR-based therapy and the only one-time HAE treatment, if approved CAMBRIDGE, Mass., September 8, 2026 -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), a leading biopharmaceutical company focused on revolutionizing medicine leveraging CRISPR gene editing and other core technologies, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the Biologics License Application (BLA) for lonvo-z and granted the BLA Priority Review